經過十幾年的研究,重組腺相關病毒的生物學特性已被深入了解,尤其是其在各種細胞、組織和體內實驗中的應用效果方面已經積累了許多資料。在醫學研究中,rAAV被用于多種疾病的基因治療的研究(包括體內、體外實驗);同時作為一種有特點的基因轉移載體,還廣泛用于基因功能研究、構建疾病模型、制備基因敲除鼠等方面。目前已發現的AAV至少有十幾種血清型,它們主要區別在衣殼蛋白Cap的不同,因此導致各種血清型AAV對不同的組織和細胞的不同感染效率。