iPS細胞因為可以用于細胞替代療法而受到關注。目前，已成功將iPS分化成了來自三個胚層的不同細胞和組織。另外，已成功在小鼠體內用iPS細胞修復了受損的視網膜和血管。研究人員對基于iPS細胞的細胞替代療法的設想是，使用病人的成體細胞產生與病人基因型一致的iPS細胞，再于體外誘導產生所需的器官，最后通過移植手術將產生的器官植入病人體內，使病人機體受損的功能得以恢復。因為使用的細胞基因型與病人相同，移植手術后理論上不會產生排異反應。利用這樣的細胞替代療法，有望治愈因細胞受損而產生的疾病，比如由胰島B細胞受損引發的1型糖尿病、由血管內皮細胞受損引發的心血管疾病等。同時，亦可用來產生移植手術所需要的器官。美國國防部已批準了包括用iPS細胞產生血液的研究在內的幾項基金。有設想認為可以用iPS構建不同血型的iPS細胞庫，為戰爭傷員或病人源源不斷供應血液。
iPS細胞亦可以應用于新藥開發中。比如，可以用iPS細胞在體外分化出成體細胞，再用藥物處理分化的成體細胞，用以預測這些藥物在實際應用到體內后是否會令使用者產生不良反應。此外，亦可以使用iPS細胞進行疾病模型的構建。即用病人的iPS細胞構建狀態異常的成體細胞或組織。這樣的成體細胞或組織可用作相關疾病的研究模型。目前，研究人員有計劃用iPS細胞建立一個疾病模型庫。