此前,美國明尼蘇達州的科研人員報道說,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病(SCD)的基因缺陷。
在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中,CliffordJ.Steer和同事指出,病毒作為傳遞載體引發了多種安全關注。
在SCD中,編碼β-球蛋白的基因的一種突變導致血色素異常,使紅細胞變成鐮刀形。由于對病毒載體的潛在風險和其他問題的逐漸關注,使病毒載體用于基因治療遇到越來越多的障礙。
利用實驗室培養的細胞,研究人員證實SB-Tn系統可以將正常的β-球蛋白基因傳遞到細胞中。這個系統是一種魚基因,該基因在沉睡了1500萬年后于1997年被其他研究人員再次喚醒。該轉座子系統能夠滿足基因治療的關鍵要求。
細胞攝入由SB-Tn技術傳遞的基因,然后這些基因以長期穩定的狀態制造正常的β球蛋白。而且,這些基因能夠被遺傳,隨著細胞增殖而傳遞下去。
研究人員之所以將這種“睡美人”定義成一個轉座子或跳躍基因,是因為它能夠從一段DNA上的一個位置跳躍到另外的位置。
