近日，致力于開發通用型CAR-T細胞療法的生物制藥公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T療法UCART123已經對首名母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者進行了治療，這也標志著Cellectis公司UCART療法向前邁出的另一步。BPDCN是一種罕見、侵入性的惡性血液腫瘤，病發于漿細胞狀樹突細胞前體，屬于急性白血病。這種骨髓疾病通常也會影響皮膚和淋巴結。大多數情況下，BPDCN呈現的是淋巴瘤和白血病的特征。由于其罕見性，人們最近才認識到BPDCN是一個不同的臨床病理實體。目前，幾乎沒有關于BPDCN的數據，也沒有既定的治療方法。盡管采用治療急性白血病或淋巴瘤的聯合化療方案，可以達到暫時的緩解，但大多數患者會復發并且產生抗藥性。
傳統的CAR-T療法從患者體內提取免疫細胞T細胞，通過工程化插入嵌合抗原受體（CAR），使T細胞能夠針對癌細胞，再通過把T細胞輸回到患者體內，治療癌癥。與傳統方法相比，通用型CAR-T療法可以以工業級的標準提前制備，并且不受患者自身T細胞質量的影響。UCART123利用TALEN技術，對T細胞進行編輯，使之針對CD123抗原。此類抗原在急性骨髓性白血病（AML）細胞與BPDCN細胞上高度表達，這兩種骨髓疾病能在短期內威脅到患者的生命。
在這項臨床試驗中，Cellectis公司計劃評估UCART123在治療患有復發性、難治性的BPDCN患者,在一線條件下的安全性和有效性。
“我們希望完全為Cellectis所有的基因編輯候選產品UCART123在臨床試驗中取得進展，成功治療罕見且具有侵入性的BPDCN，”Cellectis的首席醫學官，Loan Hoang-Sayag博士說：“我們希望通過這種創新性的療法，改變我們對癌癥治療的觀點，并通過基因編輯技術來治療此類疾病。”
今年初，Cellectis公司曾宣布UCART123獲得了美國FDA的臨床試驗許可，成為第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產品。我們期待正在進行的1期臨床試驗取得成功，使通用型CAR-T療法能夠得到盡快開發，造福患者。
