白血病病人骨髓移植過程中造成的骨髓嚴重損傷，某些藥物的毒副作用和化學毒物對骨髓造血功能的破壞，多種自身免疫性疾病（如再生障礙性貧血、特發性血小板減小性紫癜等血液病；紅斑狼瘡、多發性硬化等嚴重免疫性疾病，免疫系統紊亂）等，也引起骨髓造血細胞破壞，導致病人貧血、出血、易感染，嚴重時危及生命。國內外醫學界對上述疾病的治療手段有限，療效不理想。病情嚴重者需進行骨髓移植，但骨髓供體難找，治療費用高，危險性大。重新建立正常的造血和免疫系統是治療這些疾病的關鍵，也是醫學界面臨的一大難題。
