造血干細胞移植（stem cells transplantation）是目前治療白血病最為有效的方法，此外，許多惡性腫瘤和遺傳性疾病，以及再生障礙性貧血也可通過此方法獲得治愈。造血干細胞移植的本質是將正常的造血干細胞植入患者體內，利用造血干細胞具有不斷自我復制和分化的能力來重建患者造血功能。
造血干細胞好比人體造血器官的“種子”，我們的血細胞（紅細胞、白細胞、血小板）都是由它分化、成熟而來的。造血干細胞移植是目前治療白血病最為有效的方法，此外，許多惡性腫瘤和遺傳性疾病，以及再生障礙性貧血也可通過此方法獲得治愈。
造血干細胞移植的本質和基本步驟是：1）移植前預處理，使用超大劑量的放療或化療，最大限度地消滅體內殘存的腫瘤細胞，同時抑制患者免疫系統，使供者造血細胞能夠順利植入；2）根據供者造血干細胞來源的不同，可采集供者骨髓，或外周血干細胞，或臍帶血干細胞作為移植的“種子”；3）將正常的造血干細胞通過患者靜脈輸入體內，造血干細胞能自動定居在患者骨髓內，利用造血干細胞具有不斷自我復制和分化的能力來重建患者造血功能，通常需要1——2月的時間，免疫功能的恢復需長達6月——1年的時間。
適應證
1.異基因造血干細胞移植 主要適應證包括：
（1）惡性腫瘤疾病：如急性淋巴細胞白血病、急性髓細胞白血病、慢性粒細胞白血病、骨髓增生異常綜合征、淋巴瘤、神經母細胞瘤及多發性骨髓瘤。
（2）非惡性血液病：如重癥再生障礙性貧血、Faconi貧血、地中海貧血、純紅再障，以及先天性再生不良性貧血。
（3）遺傳性疾病：如骨硬化病、聯合免疫缺陷癥、Wiskott-Aldrich綜合征等。