量產干細胞，糖尿病將迎來個體化療法

　　近期，美國波士頓地區的幾家醫院聯手哈佛大學干細胞研究所、生物技術公司Semma Therapeutics，正籌劃組織基于個體化細胞療法的新型糖尿病臨床試驗。此次強強合作的研究計劃名為“波士頓自體胰島更換計劃”（Boston Autologous Islet Replacement Program)，是美國國內幾個旨在進行大規模干細胞療法的倡議性項目之一，致力于逐步實現這類治療性細胞的規模化和工業化。

　　在1型糖尿病患者的體內，免疫系統會攻擊并破壞產生胰島素的胰島β細胞。多年來，醫生們通過將已去世捐贈者的正常β細胞移植到病人體內，以恢復患者體內的胰島素水平。然而，目前的這一方案能夠提供的幫助很有限，無法滿足全球數以千萬計的1型糖尿病患者。不僅如此，患者的免疫系統有時還會排斥這些外來的胰島β細胞。因此，我們需要開發出新的手段，以滿足這一巨大的治療需求。

　　根據“波士頓自體胰島更換計劃”，研究人員將采集患者的血液細胞，然后把它們誘導成為多潛能干細胞（iPSC)，再使其再分化成為健康的胰島β細胞，并將其批量擴增。最后，患者將接受這些胰島β細胞的移植手術，并在術后接受效果評估和后續觀察。由于這些胰島β細胞來源于患者自身的干細胞，出現免疫排斥的風險就被大大降低了。

　　該項創新療法來源于哈佛大學干細胞研究所共同負責人Douglas Melton博士幾十年來在干細胞領域的學術研究，他領導的研究團隊率先提出并實踐了把干細胞分化成β細胞的想法，為這項創新療法奠定了基礎。

　　這其中的第一項臨床試驗將在三年內啟動。研究人員首先選擇了那些因胰腺炎或其他疾病摘除了胰腺的患者作為移植對象。如果該療法被證明是安全有效的話，研究人員將繼續把該療法拓展到糖尿病患者群體中去。

　　該研究項目的領導者之一、來自哈佛大學的Richard Lee教授表示：“我們正處于一個技術轉化的歷史轉折點，我們可以實實在在地開始考慮，如何應用干細胞移植技術來治療糖尿病患者了。”

　　Richard Lee教授

　　利用iPSC替代傳統上的胚胎多能干細胞，是人類科學史上的一項偉大進步。它不會產生倫理方面的約束，因此創造出多樣性的個體化治療方案和途徑。我們衷心期望“波士頓自體胰島更換計劃”順利進行，為全世界范圍內的糖尿病患者早日開辟切實可行的干細胞移植療法。