間充質干細胞臨床應用于解決多種血液系統疾病，心血管疾病，肝硬化，神經系統疾病，膝關節半月板部分切除損傷修復，自身免疫性疾病等方面取得了重大突破，挽救了更多病患的生命。此外，間充質干細胞在神經系統修復及更多方面具有長遠的發展前景。
間充質干細胞是干細胞的一個研究分支，干細胞是一類具有自我復制和多向分化能力的細胞，它們可以不斷地自我更新，并在特定條件下轉變成為一種或多種構成人體組織或器官的細胞。干細胞是機體的起源細胞，是形成人體各種組織器官的始祖細胞。
一類存在于多種組織(如骨髓、臍帶血和臍帶組織、胎盤組織、脂肪組織等），具有多向分化潛力，非造血干細胞的成體干細胞。這類干細胞具有向多種間充質系列細胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細胞等）或非間充質系列細胞分化的潛能，并具有獨特的細胞因子分泌功能，細胞模型被應用于增殖、移植和分化研究，以及體外的免疫反應的鑒定。
2004年，Le Blanc等報道了首例半相合異基因間充質干細胞移植治療GVHD獲得成功，其后又報道了異基因配型不合的間充質干細胞移植治療GVHD的有效性，并且認為在應用間充質干細胞治療GVHD不需要嚴格的配型，其后又有多篇異基因未經配型的MSC治療GVHD、促進造血重建的報道，其MSC來源涉及骨髓、脂肪、牙周等。美國FDA已批準了近60項臨床試驗，主要包括以下幾個方面。
1.造血干細胞移植：增強造血功能；促使造血干細胞移植物的植入；治療移植物抗宿主病。
2.組織損傷的修復：骨、軟骨、關節損傷、心臟損傷；肝臟損傷；脊髓損傷和神經系統疾病。
3.自身免疫性疾病：系統性紅斑狼瘡、硬皮病、炎性腸炎等。
4.作為基因治療的載體。
其中移植物抗宿主病、克隆氏病的治療在美國已經進入到三期臨床階段。我國已開始用間充質干細胞治療臨床上一些難治性疾病，如脊髓損傷、腦癱、肌萎縮側索硬化癥、系統性紅斑狼瘡、系統性硬化癥、克隆氏病、中風、糖尿病、糖尿病足、肝硬化等，根據初步的臨床報告，間充質干細胞對這些疾病的治療都取得明顯的療效。