對于AML，靶向治療多處于實驗室或臨床試驗階段，實際療效尚待確證。
（1）吉妥單抗CD33抗體是靶向治療急性髓系白血病的主要靶點。吉妥單抗是抗腫瘤抗生素卡奇霉素與人源化CD33單抗的耦合物，已應用于臨床，但療效有爭議。
（2）替吡法尼替吡法尼可抑制Ras蛋白的法尼酰基化，與去甲氧柔紅霉素和阿糖胞苷聯合應用對于AML完全緩解率幾乎沒有影響，但完全緩解持續時間明顯延長。
（3）地西他賓和阿扎胞苷用于高危骨髓增生異常綜合征的兩種DNA甲基化酶抑制劑，研究發現它們對難治性AML也有療效。
（4）伏立諾他和丙戊酸鈉他們是組蛋白去乙酰化酶抑制劑，可用于AML。
（5）索拉菲尼是一種多重激酶抑制劑，聯合去甲氧柔紅霉素、阿糖胞苷使FLT3-ITD陽性的AML完全緩解率達到93%。
