一項最新研究發現:基因修飾的癌細胞可以澄清新癌癥藥物的作用機制。在人類細胞中,細胞核含??有我們的DNA,并作為一個“控制中心”,而細胞質充當細胞的“體”。正是在這里,蛋白質得以生成和回收。
但是否蛋白質有活性或無活性依賴于它在細胞中的位置。細胞使用運輸系統,以確保蛋白質達到需要它的部位。在健康的細胞中,蛋白質不斷地在細胞核和細胞質之間被輸送。
在各轉運蛋白的協助下,運輸進出細胞核。當中最知名的是Exportin-1,其運輸超過200種不同的蛋白質。Exportin-1的“乘客”之一是腫瘤抑制蛋白。當在細胞核中,這些蛋白質能夠檢測受損的DNA,并觸發細胞死亡。但某些癌細胞通過輸送抗癌蛋白出細胞核并進入細胞質,擾亂Exportin-1的正常運轉,在那里它們執行癌癥抑制的工作被防止。
Rega Institute和Department of Chemistry研究人員先前報告了Exportin-1的抑制劑。 Karyopharm Therapeutics公司專注于發現和開發針對核運輸靶標的新型藥物,已確定并開發了Exportin-1抑制劑KPT-330用于治療癌癥。在這項新研究中,研究人員證實KPT-330能夠靶向并阻斷Exportin-1。分子KPT-330能連接到一個特定的氨基酸(Exportin-1蛋白質的結構單元)。
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