首個干細胞型生物人工肝正式獲批臨床試驗

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8月28日，南方醫科大學珠江醫院轉化醫學中心執行主任高毅教授團隊領銜的組合型生物人工肝轉化研究取得新突破，其自主研發的國際首個干細胞型生物人工肝藥械組合產品獲得國家藥品監督管理局臨床試驗批文。

“本次獲批藥物臨床試驗的干細胞型生物人工肝治療生存率從17%提升為87.5%，有望為肝衰竭患者提供新的救命治療體系。”8月31日，高毅接受《中國科學報》記者采訪時表示。

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高毅介紹成果。朱漢斌 攝

肝衰竭是肝臟疾病中最為嚴重的癥狀，我國每年新發病例80～100萬例，現有常規藥物治療與機械人工肝治療效果很差，死亡率高達70%～80%。

“臨床上急需新的治療方法和新的產品來解決這一重大醫療難題。”高毅表示，肝移植雖然是肝衰竭最有效治療方案，但存在供體短缺、費用昂貴、手術難度大等臨床痛點。我國每年僅有5千例左右的肝衰竭病人能夠接受肝移植手術，而且醫療花費巨大。

高毅早在2006年就主持承擔國家“十一五”863國家科技攻關計劃重大項目“人源細胞混合型生物人工肝的研制與開發”，并研制了世界首臺組合型生物人工肝（原理型樣機）。經不斷的科學研究，高毅首次提出根據急性肝衰竭發病的不同階段，選擇合適的細胞開展生物人工肝分層治療的理念，使我國生物人工肝研發領域達到國際先進水平，為肝病治療提供了一種全新技術手段。

在國家重點研發計劃的支持下，高毅組建了醫工復合型研發團隊，首次提出干細胞型生物人工肝并構建了“血液凈化用間充質干細胞”。它是由一罐生長著人間充質干細胞的中空纖維膜式生物反應器構成，基于產品旁分泌機制，通過人工肝血液凈化模式開展治療。

經大動物肝衰竭救治的實驗研究結果證實，血液凈化用間充質干細胞產品在肝衰竭的治療方案中表現出非常好的治療效果，治療生存率與常規治療相比從17%提升為87.5%，能夠有效抑制全身炎癥反應，有望推動臨床。