2020年，這些新藥將能否在中國獲批上市？

　　近日，數據庫篩選了 15 個預計 2020 年獲批的新藥品種，分別是武田制藥的拉那蘆人單抗注射液、羅氏的注射用恩美曲妥珠單抗、榮昌生物的注射用泰它西普、百濟神州的維布妥昔單抗注射液和贊布替尼膠囊、輝瑞的注射用倍林妥莫雙抗、凱因科技的 KW-136 膠囊、復星醫藥的阿伐曲泊帕片、豪森的甲磺酸奧美替尼片、Allos公司的普拉曲沙注射液、貝達藥業的鹽酸恩莎替尼膠囊、拜耳的氯化鐳[223Ra]、諾華的西尼莫德片、恒瑞的氟唑帕利膠囊、和黃醫藥的索凡替尼膠囊。

　　武田制藥

　　拉那蘆人單抗注射液

　　拉那蘆人單抗注射液（lanadelumab，英文商品名為 Takhzyro?）是首個治療遺傳性血管性水腫（HAE）的單抗類藥物，來自武田制藥旗下罕見病藥物制造商夏爾（Shire）公司。于 2019 年 3 月 29 日獲得 CDE 承辦。

　　HAE 是一種罕見的遺傳性疾病，HAE 會導致患者的水腫反復發作，引起身體中包括四肢、胃腸道及上呼吸道等部位的衰弱和疼痛，嚴重者可危及生命。拉那蘆人單抗注射液是目前唯一一種可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單克隆抗體藥物，其作為一種預防性治療藥物，已于 2018 年 8 月 23 日獲得美國 FDA 批準用于 12 歲及以上 HAE 患者，預防血管性水腫發作。

　　目前處于第一輪發補階段，預計 2020 年 Q2 獲批

　　羅氏

　　注射用恩美曲妥珠單抗

　　注射用恩美曲妥珠單抗 (trastuzumab emtansine，美國藥品名為 Kadcyla?) 由羅氏制藥研發，Kadcyla 是一種 HER2 靶向療法，于 2013 年獲批上市，是首個也是唯一一個獲批作為單一制劑用于治療既往已接受赫賽汀和紫杉烷化療（單獨或聯合治療）的 HER2 陽性轉移性乳腺癌患者的抗體藥物偶聯物。于 2019 年 3 月 27 日獲得 CDE 承辦，并于 2019 年 6 進入優先審評通道。

　　目前處于第一輪補充資料在審，預計 2020 年 Q2 獲批

　　榮昌生物

　　注射用泰它西普

　　注射用泰它西普（RC18，商品名為泰愛）是榮昌生物自主研發靶向 BLyS 和 APRIL 的雙靶向生物新藥，用于治療系統性紅斑狼瘡。于 2019 年 11 月 13 日獲得 CDE 承辦，2019 年 12 月 10 日以具有明顯治療優勢創新藥為由納入優先審評程序。

　　在第四屆中國醫藥創新與投資大會上，榮昌生物公布泰它西普在系統性紅斑狼瘡詳細臨床試驗數據，泰它西普 vs 安慰劑 SRI4 分別為 79.2% vs 32.0%，統計學具有顯著性差異，達到臨床試驗主要終點，臨床數據極為亮眼。

　　目前該藥處于新報任務在審，預計 2020 年 Q3 獲批

　　百濟神州

　　維布妥昔單抗注射液

　　維布妥昔單抗注射液（Brentuximab Vedotin，英文商品名為 ADCETRIS?）是武田制藥 (Takeda) 和美國西雅圖遺傳學公司 (SeattleGenetics,Inc.) 聯合開發的抗 CD30 抗體-藥物偶聯物，用于治療復發性/難治性 CD30 陽性霍奇金淋巴瘤（HL）或系統性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）。

　　該藥分別于 2015 年和 2017 年先后在美國獲批用于治療霍奇金淋巴瘤 (HL) 和系統性間變性大細胞淋巴瘤 (sALCL)，以及皮膚間變性大細胞淋巴瘤（pcALCL）和表達 CD30 的蕈樣肉芽腫（MF）的成人患者。在若干研究報告中顯示，相對于現有化療治療方案，維布妥昔單抗能夠顯著提高患者的生存，包括復發/難治性霍奇金淋巴瘤與系統性間變大細胞淋巴瘤，分別將 5 年生存率提高至 41% 與 60%。

　　該藥于 2019 年 4 月 28 日獲得 CDE 承辦，2019 年 6 月以具有明顯治療優勢創新藥為由納入優先審評程序。目前處于第一輪發補階段，預計 2020 年 Q3 獲批

　　輝瑞

　　注射用倍林妥莫雙抗

　　注射用倍林妥莫雙抗（BLINATUMOMAB，英文商品名為 BLINCYTO ?）是安進開發的雙特異性抗體重磅藥，它的一端與 B 細胞表面表達的 CD19 抗原相結合，另一端與 T 細胞表面的 CD3 受體相結合，能夠將 T 細胞募集到癌細胞附近，促進它們對癌細胞的殺傷。

　　BLINCYTO 于 2014 年 12 月在全球首次獲批，目前，已經獲批治療復發/難治性 B 細胞 ALL 患者，是 FDA 批準的首款通過人體 T 細胞來毀滅白血病細胞的藥物。該雙特異性抗體自 2016 年~2019/3Q 四年全球銷售額分別為 1.15 億美元、1.75 億美元、2.3 億美元、2.31 億美元。

　　國內上市申請于 2019 年 10 月 29 日獲得 CDE 承辦，2019 年 12 月擬納入優先審評程序。目前處于新報任務在審，預計 2020 年 Q4 獲批

　　凱因科技

　　KW-136 膠囊

　　KW-136 膠囊是凱因科技具有自主知識產權的 1 類新藥，是一種全基因型 NS5A 復制復合子抑制劑，用于治療丙肝。于 2019 年 6 月 22 日獲得 CDE 承辦，2019 年 9 月作為重大專項進入優先審評通道。

　　KW-136 膠囊與美國目前上市的達卡他韋均為 NS5A 復制復合子抑制劑。目前兩種藥物聯用是治療慢性丙型肝炎的首選治療之一，無需添加干擾素及利巴韋林，給患者減輕藥物副作用帶來的痛苦，并且是國內首家全基因型方案，上市后無需檢測基因型，降低病人的經濟負擔簡化診治流程。

　　該藥目前處于生產現場檢查中，預計 2020 年 Q1 獲批

　　百濟神州

　　贊布替尼膠囊

　　贊布替尼膠囊（中文通用名為：澤布替尼）是百濟神州自主研發的高選擇性 BKT 抑制劑。2019 年 11 月 15 日，澤布替尼通過美國 FDA 加速批準，用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者，成為了迄今為止第一款完全由中國企業自主研發、在 FDA 獲準上市的抗癌新藥，實現中國原研抗癌新藥出海「零的突破」。

　　澤布替尼治療復發/難治性套細胞淋巴瘤（R/R MCL）（受理號：CXHS1800024）和復發/難治性慢性淋巴細胞白血病小淋巴細胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）（受理號：CXHS1800030）分別于 2018 年 8 月和 10 月報上市，并于 18 年底均納入優先審評審批。

　　目前兩個適應癥 NMPA 辦理狀態均處于在審評審批中 ，CXHS1800024 處在生產現場檢查中，預計 2020 年 Q1 獲批，CXHS1800030 第二輪補充資料在審，預計 2020 年 Q2 獲批

　　復星醫藥

　　阿伐曲泊帕片

　　阿伐曲泊帕片（avatrombopag，商品名為 Doptelet?）是復星醫藥獨家協助 AkaRx 在中國大陸和香港開發藥品，該藥用于治療計劃接受醫療或牙科手術的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板計數（血小板減少癥），該藥于 2018 年 5 月在 FDA 獲批上市。

　　該藥于 2019 年 4 月 8 日獲得 CDE 承辦，2019 年 5 月正式納入優先審評。目前處于 CDE 第一輪發補階段，已經完成臨床試驗現場核查，預計 2020 年 Q3 獲批

　　豪森藥業

　　甲磺酸奧美替尼片

　　奧美替尼是豪森藥業研發的、具有自主知識產權的新型第三代 EGFR-TKI，能夠不可逆地、高選擇性抑制 EGFR 敏感突變和 EGFR T790M 耐藥突變。

　　2019 年 9 月 7 日，2019 年世界肺癌大會（WCLC）公布了奧美替尼 II 期最新臨床數據， 截止數據公布日，182 名（74.6％）患者仍在接受治療。242 例患者中有 160 例通過獨立的中心評價確認部分應答。奧美替尼 II 期客觀緩解率 ORR：68.4％（95％CI：62.2-74.2）。疾病控制率 DCR ：93.4％（95％CI：89.6-96.2）。

　　2019 年 4 月，豪森遞交了「甲磺酸奧美替尼」的有條件上市申請，2019 年 6 月被納入優先審評，擬用于局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者治療，主要針對 EGFR T790M 耐藥突變。目前該藥處于第一輪補充資料在審，預計 2020 年 Q2 獲批

　　Allos公司

　　普拉曲沙注射液

　　普拉曲沙注射液（pralatrexate，英文商品名為 Folotyn?）是由 Allos 公司開發的孤兒藥物，于 2009 年被 FDA 批準上市，是首個用于治療外周 T 細胞淋巴瘤 (PTCL）的二氫葉酸還原酶抑制劑。

　　在美國 PTCL 被確定為罕見性疾病，每年約有 9500 名患者，而其在亞洲國家有更高的發病率。在臨床上，普拉曲沙對患者復發性或者難以治愈的外周 T 細胞淋巴瘤患者的治療有著非常重要的意義。

　　該藥于 2019 年 1 月 2 日提交上市申請獲得 CDE 承辦，2019 年 3 月進入優先審評通道，目前處于在審評審批中，已完成臨床現場核查，預計 2020 年 Q2 獲批

　　貝達藥業

　　鹽酸恩莎替尼膠囊

　　恩莎替尼（英文名 Ensartinib，代號：X-396），是貝達藥業及其控股子公司 XcoveryHoldings,Inc. 共同開發的全新的、擁有完全自主知識產權的分子實體化合物，是一種新型強效、高選擇性的新一代 ALK 抑制劑。

　　2018 年 12 月 26 日，恩莎替尼提交上市申請，2019 年 1 月 2 日獲得 CDE 承辦，適用于此前接受過克唑替尼治療后進展的或者對克唑替尼不耐受的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。同年 2 月進入優先審評通道，目前處于 CDE 第二輪發補階段，預計 2020 年 Q2 獲批

　　拜耳

　　氯化鐳 [223Ra]

　　氯化鐳 [223Ra]（商品名 Xofigo）是拜耳開發的一款放射性治療藥物，獲批用于伴骨轉移癥狀的去勢抵抗前列腺癌患者，于 2013 年 05 月 15 日獲 FDA 批準上市，近年來市場銷售額增長穩健，2017 年全年銷售收入達 4.08 億歐元。

　　它通過發射α粒子作用于骨轉移的癌細胞，能夠幫助改善患者的生存，且具有良好的安全性。據悉，其活性部分模擬了鈣離子，通過與骨骼中的羥基磷灰石（HAP）形成復合物，選擇性地靶向骨骼，尤其是骨轉移區域。鐳 233（α-發射器）發射的高 LET（線性能量轉移）射線，能夠在鄰近腫瘤細胞中引發高頻率的雙鏈 DNA 斷裂，從而產生強效的細胞毒效應。

　　拜耳曾在 2018 年 11 月 23 日提交過氯化鐳 223Ra 注射液上市申請，未能獲得批準。2019 年 8 月 23 日，拜耳再次提交上市申請獲得 CDE 承辦，2019 年 9 月進入優先審評通道。該藥目前處于新報任務在審，預計 2020 年 Q3 獲批

　　諾華

　　西尼莫德片

　　西尼莫德片（siponimod ，英文商品名為 Mayzent?）是諾華研發的一款口服多發性硬化癥（MS）藥物，其活性成分 siponimod 能夠選擇性地與 SIPR1 和 SIPR5 結合，可阻止淋巴細胞離開淋巴結，從而阻止其進入中樞神經系統，用于治療復發型多發性硬化癥成人患者的治療。

　　多發性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統攻擊保護神經的髓鞘，導致大腦與身體其它部位的信息交流受阻。大多數患者在 20-40 歲之間第一次出現癥狀。全球有大約 230 萬患者受到 MS 的困擾，其中 3-5% 為兒童或青少年。值得一提的是，2018 年 5 月，多發性硬化癥（MS）被納入《第一批罕見病目錄》，目前，國內可用的多發性硬化癥藥物非常缺乏。

　　該藥于 2019 年 2 月 18 日獲得 CDE 承辦，2019 年 5 月進入優先審評通道，目前處于 CDE 第一輪發補狀態，預計 2020 年 Q3 獲批

　　恒瑞

　　氟唑帕利膠囊

　　氟唑帕利是恒瑞醫藥研發的國產 PARP 抑制劑，用于治療既往經過二線及以上化療的伴有 BRCA1/2 致病性或疑似致病性突變的復發性卵巢癌。

　　目前，全球共有 4 個 PARP 抑制劑上市，2018 年 8 月，奧拉帕利在中國獲批上市，成為了國內首款小分子靶向 PARP 抑制劑。2018 年全球市場規模在 10 億美元左右，其中，奧拉帕利占據一半以上市場份額。氟唑帕利成功獲批后有望成為恒瑞下一個重磅創新藥，同時有望拿下國內 PARP 抑制劑第二把交椅。

　　Insight 數據庫顯示，目前恒瑞的氟唑帕利還有 10 多項臨床正在開展，適應癥涉及小細胞肺癌、實體瘤、復發轉移三陰乳腺癌、前列腺癌、復發性卵巢癌、晚期胃癌等。

　　該藥于 2019 年 10 月 29 日獲得 CDE 承辦，2019 年 12 月 5 日擬納入優先審評程序。目前處于新報任務在審，預計 2020 年 Q4 獲批

　　和黃醫藥

　　索凡替尼膠囊

　　索凡替尼是由和黃醫藥研發的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，也是繼呋喹替尼膠囊于去年在中國成功獲批后，和黃醫藥第 2 款自主研發并在中國提交新藥上市申請的創新腫瘤藥物。

　　索凡替尼具有抗血管生成和免疫調節雙重活性，可通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1 受體（CSF-1R），通過調節腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應答。

　　該藥于 2019 年 11 月提交上市申請獲得 CDE 承辦，2019 年 12 月 12 日擬納入優先審評程序。目前該藥處于新報任務在審，預計 2020 年 Q4 獲批。