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英國倫敦大學學院12月11日宣布，該校研究人員領銜的團隊在一期臨床試驗中證實，一種亨廷頓舞蹈病治療新藥可成功降低患者神經系統中與這種疾病相關的變異蛋白質水平。圖片來源于網絡 亨廷頓舞蹈病是一種主要影響中老年人的神經退行性腦病。患者的大腦神經細胞受損，無法控制機體運動，表現為顫搐等舞蹈癥狀，最終導致患者過早死亡。 這種治療亨廷頓舞蹈病的新藥名為IONIS-HTTRx。倫敦大學學院教授薩拉·大不里士領銜的團隊在一家制藥公司支持下，于2015年開始進行該藥臨床試驗。團隊在英國、德國和加拿大招募了46位患者，他們都處于亨廷頓舞蹈病早期階段。試驗過程中，每位患者隨機分配到一定量的新藥或安慰劑。 試驗結果顯示，這種新藥不但能降低神經系統中與疾病病發相關的變異蛋白質水平，并且這種藥物的安全性以及耐受性都很好。大不里士認為，這一臨床試驗結果是“突破性的”，“現在的重要一步就是盡快開展更大規模的臨床試驗，以便驗證這種藥物是否能減緩疾病......閱讀全文
日前，歐洲藥品管理局批準羅氏制藥的亨廷頓舞蹈病藥物RG6042進入優先藥物（PRIME）計劃。也許，這個“遲來”的消息對Michelle Dardengo而言依然是個好消息。 自從1986年52歲的父親Richard Varney游泳受傷后，Michelle Dardengo的生活就開始被籠罩
“十大科學新聞”評選是《環球科學》(《科學美國人》雜志中文版)每年一度的重頭戲，也是本年度全球各大科學領域的重大事件進行的一次全面盤點。經過專業編輯和專家團隊的商討，《環球科學》初步挑選出了30條候選新聞，接受網友的點評和投票。 1、超光速粒子挑戰愛因斯坦相對論 9月23日，歐洲核子研究中心
美國當地時間5月9日，美國參議院以57票贊成、42票反對的投票結果，批準斯考特?戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一屆的美國食品和藥物監督管理局(FDA）局長。 戈特利布是醫生出身，后改行做醫療顧問，擔任過FDA副局長。戈特利布曾批評FDA規矩太多，程序冗長，希望簡化藥品審批手續，
【51/52】2019年4月4日，清華大學柴繼杰課題組、中科院遺傳發育所周儉民課題組和清華大學王宏偉課題聯合同期背靠背發表兩篇重量級Science文章，完成了植物NLR蛋白復合物的組裝、結構和功能分析，揭示了NLR作用的關鍵分子機制，是植物免疫研究的里程碑事件。兩篇文章分別是： "Li
【50】2019年4月12日，中科院上海藥物所徐華強，王明偉，浙江大學張巖及匹茲堡大學醫學院Jean-Pierre Vilardaga共同通訊在Science發表題為“Structure and dynamics of the active human parathyroid hormone r
2019年10月31日，《自然》（Nature）主刊發表兩篇復旦大學科研團隊重磅研究成果！ 復旦大學魯伯塤、丁澦、費義艷團隊合作研發亨廷頓病潛在新藥魯伯塤教授和學生丁澦副教授和學生費義艷副研究員和學生 亨廷頓病（或稱亨廷頓舞蹈癥）位列四大神經退行性疾病之一，臨床表現為不自主的舞蹈樣動作、認知
亨廷頓氏病（Huntingtons disease）是由破壞大腦的突變蛋白引起的一種神經系統疾病，早期表現為情緒波動及不可控制的抽搐，最終可發展成癡呆甚至死亡。在美國大約有3萬人受累于這一疾病，當前沒有治愈的方法。現在一種許多人相信能獲得諾貝爾獎的基因編輯新方法，被證實可在小鼠體內有效阻止缺陷蛋
近年來，精準醫療概念在醫療領域備受資本青睞，越來越多資本、企業進入該領域進行發展。在市場層面，整個精準醫療市場規模正在以不斷提升的速度逐年擴大；在技術、學術層面，精準醫療也正走在從單基因的個別熱點檢測向多基因、全基因范圍的平臺檢測的路上。 據中商產業研究院發布的《2018-2023年全球精準醫
關于印發醫學科技發展“十二五”規劃的通知各省、自治區、直轄市、計劃單列市有關部門，各有關單位： 為了貫徹落實《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006—2020年)》，指導醫學科技工作發展，科學技術部、衛生部、國家食品藥品監督管理局、國家中醫藥管理局、教育部、國家人口和計劃生育
2018年即將過去，年末為大家獻上本年度生物領域獲獎專題盤點，希望讀者朋友們能夠喜歡。1. “諾獎風向標”榜單揭曉 4名科學家榮獲2018拉斯克獎 拉斯克獎是全球最為著名的醫學類獎項之一，也有“諾貝爾風向標”之稱。這是因為在諸多拉斯克獎得主中，已有87人獲得了諾貝爾獎。2015年諾貝爾生理學或
精準醫學是在基因測序技術快速進步以及生物信息與大數據科學交叉應用背景下發展起來的新型醫學概念和醫療模式。它以大樣本人群基因組、蛋白質組、代謝組信息和表型數據為基礎，對疾病的深層次原因進行深度挖掘，精確尋找到疾病發生的原因和治療的靶點，并對同種疾病的不同狀態和過程進行精確亞分類，最終實現對疾病和患
近年來，精準醫療概念在醫療領域備受資本青睞，越來越多資本、企業進入該領域進行發展。在市場層面，整個精準醫療市場規模正在以不斷提升的速度逐年擴大；在技術、學術層面，精準醫療也正走在從單基因的個別熱點檢測向多基因、全基因范圍的平臺檢測的路上。 據中商產業研究院發布的《2018-2023年全球精準醫
近年來，精準醫療概念在醫療領域備受資本青睞，越來越多資本、企業進入該領域進行發展。在市場層面，整個精準醫療市場規模正在以不斷提升的速度逐年擴大；在技術、學術層面，精準醫療也正走在從單基因的個別熱點檢測向多基因、全基因范圍的平臺檢測的路上。 據中商產業研究院發布的《2018-2023年全球精準醫
中國科學院科技戰略咨詢研究院戰略情報研究所研制的“2016全球最受公眾關注的科學成果”，通過計量統計遴選出天文學與天體物理[1]、物理學、化學、地球科學、生命科學這五個學科中受到科技界熱切關注的科學成果，及中國研究者參與的每個學科TOP30受公眾關注的科學成果，為科技工作者把握最新的科學研究熱點
生物芯片技術是隨著"人類基因組計劃"(human genome project, HGP)的進展而發展起來的，它是90年代中期以來影響最深遠的重大科技進展之一，它融微電子學、生物學、物理學、化學、計算機科學為一體的高度交叉的新技術，具有重大的基礎研究價值，又具有
摘要：基因芯片技術是90年代中期以來快速發展起來的分子生物學高新技術，是各學科交叉綜合的嶄新科學。其原理是采用光導原位合成或顯微印刷等方法，將大量DNA探針片段有序地固化予支持物的表面，然后與已標記的生物樣品中DNA分子雜交，再對雜交信號進行檢測分析，就可得出該樣品的遺傳信息。基因芯片技術目前國內
人工智能作為一種旨在模擬、延伸和擴展人的智能的科學，人工智能正在以前所未有的廣度和越來越快的速度改變著世界的面貌。而在普瑞基準創始人季序我和梁晗看來，人工智能可以幫助我們更好地回答那些醫學中最為本質的問題，對于新藥研發、臨床診療和醫學基礎研究，都有著不可估量的價值。 道路 在癌癥診治的過程中，
2018年即將過去，年末為大家獻上生物谷本年度糖尿病專題盤點，希望讀者朋友們能夠喜歡。1. Nature：利用細胞替換療法治療1型糖尿病取得重大進展！胞外基質組分決定著胰腺祖細胞的命運DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2 I型糖尿病是一種自身免疫性疾病，它會破壞胰腺中產
25歲的杰夫·卡羅爾（Jeff Carroll）在剛結婚6個月后，和妻子決定不要孩子了。因為他剛剛得知自己攜帶亨廷頓癥的基因突變，這種遺傳性疾病，會摧毀大腦和神經系統，最終往往導致死亡。他的母親在四年前發病，他知道這個病遲早也會在自己身上爆發。 亨廷頓癥（Huntington's di
亨廷頓病（或稱亨廷頓舞蹈癥）位列四大神經退行性疾病之一，臨床表現為不自主的舞蹈樣動作、認知障礙、精神異常等癥狀。由于引起該病的變異亨廷頓蛋白（mHTT）生化活性未知，無法靶向，傳統依靠阻斷劑以阻斷致病蛋白活性的方法并不適用。 近日，復旦大學生命科學學院魯伯塤與丁澦課題組（醫學神經生物學國家重點
美國 遺傳學研究深入揭示、利用基因機制；細胞研究讓多種細胞互換“身份”；再生醫學造出多種器官組織。 田學科 （本報駐美國記者）在遺傳學研究領域，杜克大學模仿人體細胞內復雜的基因調控過程，模擬出多種蛋白質如何通過復雜相互作用調控一個基因。 斯坦福大學設計出一種由DNA和RNA制成的生物晶體管——
“十三五”期間，通過支持我國優勢學科和交叉學科的重要前沿方向，以及從國家重大需求中凝練可望取得重大原始創新的研究方向，進一步提升我國主要學科的國際地位，提高科學技術滿足國家重大需求的能力。各科學部遴選優先發展領域及其主要研究方向的原則是： （1）在重大前沿領域突出學科交叉，注重多學科協同攻關，
過去100年發生的多起事件讓世人密切關注未來發生傳染病大流行的風險。2018年是1918年流感流行的100周年，估計有數千萬人死于100年前那次流感。現在擁有比一個世紀前更好的干預措施，季節性流感疫苗，但不一定完全有效預防。每年需要接種或選擇接種的人所占比例較小。世界上還有抗生素可以幫助治療細菌
美國 遺傳學研究精彩紛呈;細胞學研究成果豐碩;藥理學研究取得新成果;艾滋病研究與治療獲得突破性進展;腫瘤學研究取得成效。 南加利福尼亞大學開發出一種繪制DNA之間接觸位點的新方法，并利用計算機模型繪制出一個細胞中完整DNA鏈——基因組的精確三維圖像;亞利桑那州立大學制造出一個能折疊成
人類免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，獲得性免疫缺陷綜合征）病毒，是造成人類免疫系統缺陷的一種病毒。1983年，HIV在美國首次發現。它是一種感染人類免疫系統細胞的慢病毒（lentivirus），屬逆轉錄病毒的一種。HIV通過
人類免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，獲得性免疫缺陷綜合征）病毒，是造成人類免疫系統缺陷的一種病毒。1983年，HIV在美國首次發現。它是一種感染人類免疫系統細胞的慢病毒（lentivirus），屬逆轉錄病毒的一種。 IV通
３月１３日《經濟參考報》刊發題為《中國精準醫療確立＂自己的方向＂》的報道。根據前期部署的中國精準醫療計劃，將于２０３０年前在精準醫療領域投入６００億元。據多家券商研報測算，精準醫療涉及的產業規模達上萬億元，直接相關的產業規模超過１００億元。 多方推進中國版精準醫療 ２０１６年３月，科技部召開
關于印發“十三五”國家基礎研究專項規劃的通知國科發基〔2017〕162號各省、自治區、直轄市及計劃單列市、新疆生產建設兵團科技、教育廳（委、局），國務院各有關部門科技、教育主管司（局），中科院各分院： 為貫徹落實《國家創新驅動發展戰略綱要》《“十三五”國家科技創新規劃》，加快推動基礎研究發展，科
美 國 遺傳研究更深入掌控基因；細胞學攻克檢測與治療多項難題；腦科學研究記憶刺激技術幫助恢復記憶，發現大腦存在“意識開關”和“信息交換臺”。 遺傳學方面，杜克大學繪制出綜合酵母菌基因脆弱位點圖，而脆弱位點所在區域正是DNA復制機變慢或停頓的地方，揭示了許多固體腫瘤中基因異常的源頭；冷泉港實驗
生物 醫學 美 國 遺傳研究更深入掌控基因；細胞學攻克檢測與治療多項難題；腦科學研究記憶刺激技術幫助恢復記憶，發現大腦存在“意識開關”和“信息交換臺”。 田學科（本報駐美國記者）遺傳學方面，杜克大學繪制出綜合酵母菌基因脆弱位點圖，而脆弱位點所在區域正是DNA復制機變慢或停頓的地方