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今天講的是兩個小朋友的故事——David & Emily。他們都曾身患重疾，分別是罕見病重癥綜合性免疫缺陷（SCID）和急性淋巴細胞白血病（ALL），并且都使用了領域內最前沿的治療方案：不完全匹配的骨髓移植和CAR-T免疫療法，受到了許多民眾關注，可謂是兩個疾病領域內的“童星”。 盡管David在手術后因為病毒引起的癌癥不幸去世，但他的案例極大的推動了美國對該疾病的研究；而Emily的免疫治療則取得了成功，今年她已經4-Years Cancer Free了！ David是個70后，他過世的時候還不滿13周歲，出生時就患有SCID，身體無法制造B細胞和T細胞，由于這兩種細胞都是免疫系統對疾病產生反應的重要成分，所以只要輕微感染就會生病。 David生活的泡泡 六歲時，NASA特地為David設計了泡泡服裝，他得以第一次與外面的世界接觸 David的哥哥因為SCID離世，David有一半的幾率會患上SCID，他......閱讀全文
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
對于患有重癥聯合免疫缺陷（SCID）的嬰幼兒來說，一個簡單的感冒或耳部感染都可能是致命的。他們出生時就具有一個不完整的免疫系統，也被稱為“泡泡男孩”或“泡泡寶寶”，即使很最溫和的細菌他們也不能抵御。他們通常生活在無菌的、孤立的環境以避免感染，即便這樣，大多數患者都不會活過一年或兩年。這
Mustang Bio公司與圣猶達兒童研究醫院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布達成獨家全球許可協議。雙方將共同研發治療X連鎖嚴重聯合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。目前，基因治療已經被用于治療許多疾病。 2
造血干細胞移植也就是我們常說的骨髓移植。這種強大的技術能夠治愈多種人類疾病，但因為毒性太強目前只用來治療最危險的疾病。斯坦福大學醫學院的研究人員開發的一個新方法，在小鼠模型中顯著降低了造血干細胞移植的毒性。這項研究發表在八月十日的Science Translational Medicine雜志上