人類基因組計劃結束后，人們發現編碼蛋白質的基因只占總基因組的約2%。而占人類基因組95%的非編碼序列竟是產生大量非編碼RNA的源泉，這些非編碼RNA主要充當調控者的角色，在細胞分化凋亡、生物發育、疾病發生等方面均起重要作用。
其實，RNA比DNA更為古老，它組成了地球上最早的生命。生命起源初期，沒有由核酸編碼的蛋白，生命體由RNA組成，這被稱為“RNA世界”。RNA既攜帶遺傳信息，又承擔催化分子的作用，參與自身復制。雖然后來出現了DNA，但RNA依舊承擔著很多調控功能。
在線蟲中發現的一種微小RNA（miRNA）——let-7 RNA，就是RNA調控生物發育的一個突出代表。它在線蟲幼蟲的3/4期出現，它一出現便會抑制Lin-41等蛋白的表達，同時解除對Lin-29蛋白表達的抑制，使線蟲進入成蟲期。一旦它的一個堿基發生突變，就可使線蟲永遠停留在幼蟲期，而無法成熟。
另一個代表是費厄和麥洛發現的雙鏈RNA能引發RNA干擾——他們兩人因此獲得2006年諾貝爾醫學獎。小分子調控RNA已成為分子生物學中的熱點和前沿。因為，小干擾RNA在細胞質中調控蛋白質的生物合成，在細胞核內引發DNA的甲基化，進而引發表觀遺傳學的一系列變化，可謂“重權在握”。
除此以外，一些微RNA還可以激活心肌細胞的再生能力。在我們出生后不久，心臟就喪失了再生能力。所以，當心臟病發作時，心肌細胞死亡，受損心肌并未長出新生的心肌細胞，而是被瘢痕組織替代。如今，意大利德里亞斯特國際遺傳工程和生物技術中心的莫羅·賈克（Mauro Giacca）及其同事們，已經鑒定出了能夠激活成年人心肌細胞分裂增殖的分子。之后，他們將在真正的生命體上利用這些分子，誘導心肌細胞分裂增殖。此項工作燃起了我們讓受損心臟重獲新生的希望。
為了弄清楚哪些微RNA參與心肌細胞的分裂，賈克的團隊在人工培養的嚙齒動物心肌細胞中測試了875個人類微RNA。他們發現有204個微RNA可以再度激活細胞增殖，其中兩個能夠影響近2000個基因。賈克認為，只要微RNA不會引起其他細胞的增殖，比如造成腫瘤之類的，對心臟病突發人群來說，這一方法將會成為一項很有價值的介入治療法。
但RNA調控功能不僅限于小分子RNA，大型RNA調控本領也不示弱。女性細胞中有一種長達一萬核苷酸的XistRNA，最終能使女性一條染色體被關閉，使男女性X染色體編碼基因的表達量相同。
調控RNA擁有龐大的家族，至今已知的就有小閱讀框RNA、印記RNA、微衛星RNA、反向轉錄RNA、反轉座子RNA等等，還有更多種類有待科學家發現。
自2005年以來，我國已有五個與RNA有關的國家重大項目。我國科學家在腫瘤、心血管病等領域，也已取得一些好的成績。世界各國已有多種核酸技術進入生物產業，過百種的各類核酸藥物進入臨床試驗。
從生物學機理上來說，miRNA有成為腫瘤標志物的優勢，它是腫瘤細胞主動分泌的，隨著腫瘤細胞的生成、凋零，miRNA的表達量一直在變化，所以每種miRNA的表達量代表了在某一刻人類體內健康或者疾病的信息。 MiRXES在人體這2000多種miRNA中，他們找出了與胃癌高度相關的12種miRNA，當人體中出現胃癌細胞時，這12種miRNA在血液中的濃度會出現異常。
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