NLS?Pharma稱NLS1治療成人ADHD患者的二期數據令人鼓舞

　　專注于開發治療注意力缺陷多動障礙(ADHD)、睡眠障礙和認知障礙的創新療法的瑞士生物科技集團NLS Pharma Group (NLS Pharma)今天宣布，用于治療成人ADHD的潛在創新療法NLS-1 (mazindol CR)的二期研究臨床數據十分理想。先導化合物NLS-1 (mazindol CR)并非一種精神興奮劑，在雙盲、安慰劑對照的研究中達到了主要和次要終點，同時效應量(effect size)達到1.09（利用ADHD-RS-DSM-5）。在NLS-1 (mazindol CR)治療組的隨機研究對象中，大部分患者的ADHD癥狀減少了50%以上，70%患者的癥狀改善了30%，而安慰劑組僅有21%患者實現癥狀改善了30%。

　　協調研究者、加州紐波特比奇AVIDA， Inc的博士Tim Wigal表示：“這些數據十分理想，由于NLS-1 (mazindol CR)并不屬于興奮劑類別，因此這些結果尤其令人驚喜。最多3 mg劑量的NLS-1 (mazindol CR)，就能實現高達1.09的效應量，治療中也沒有任何不良反應引發的停藥。如果有一項關鍵試驗能夠重復這些結果，那么NLS-1 (mazindol CR)在獲得批準后有望成為治療ADHD的重大突破。”

　　NLS-1001研究人員兼密蘇里州圣路易斯華盛頓大學醫學院副主任醫師Gregory W. Mattingly博士表示：“作為一名從事ADHD研究超過20年的研究人員，我認為這些數據是二期研究中人們能期待達到的最佳結果。每項療效測量數據都明顯優于對照組，耐受性良好，效應量高達1.09。更重要的是，患者的日常生活比之前有了改善。如果NLS-1 (mazindol CR)獲批用于治療ADHD，它限制更少的Schedule IV分類將更方便患者。”

　　NLS-1001研究(NCT 02808104)評估了NLS-1 (mazindol CR)，位于美國七個觀察點的85名成人患者接受了為期六周的評估，43名患者被隨機分到NLS-1 (mazindol CR)組(N=43)，另外42名患者被隨機分到對照組(N=42)。主要終點是利用重復測量、混合效應模式，在第42天時觀察意向治療組的ADHD-RS-DSM-5總體基線分數的變化。次要終點是長達六周的有效反應者分析和臨床總體印象量表(CGI)每周評分。NLS-1 (mazindol CR)組的患者每天接受一次NLS-1 (mazindol CR)治療，劑量先為1 mg，隨后研究人員根據患者的療效和耐受性增加或減少1 mg的藥量，每天最高給藥3 mg。具體結果如下： 根據第42天的數據統計， ADHD-RS-DSM-5基線分數的平均變化值有利于NLS-1 (mazindol CR) (P<0.001)。 ？對照基線的最小二乘方法均值改善分別為-18.9 (NLS-1 (mazindol CR))組和-5.7（對照組）。 第14天時，絕大部分研究對象對NLS-1 (mazindol CR)有反應，利用ADHD-RS-DSM-5減少≥50%作為臨床閾值。 第42天時，55%接受NLS-1 (mazindol CR)治療的對象的ADHD-RS-DSM-5分數減少了≥50%，而對照組對象僅為15.8%(P=0.002)。利用ADHD-RS-DSM-5分數減少≥30%作為臨床閾值，每個治療后隨訪的數據都有明顯差異。第42天時，70%接受NLS-1 (mazindol CR)治療的對象的ADHD-RS-DSM-5分數減少了≥30%，而對照組對象僅為21.1%(P？0.001)。 與對照組相比，NLS-1 (mazindol CR)組常見的不良事件包括便秘、惡心、疲勞和心率加快。NLS-1 (mazindol CR)并沒有導致嚴重的不良反應，也沒有因需要緊急治療的不良事件導致停藥。

　　NLS Pharma首席執行官Alex Zwyer表示：“這些數據十分鼓舞我們，也期待NLS-1 (mazindol CR)下一階段的開發。在醫學博士Michel Lecendreux及醫學博士Eric Konofal發起的兒科研究中，我們觀察到NLS-1 (mazindol CR)在治療ADHD時的潛力以及擾亂睡眠和覺醒的相互作用。這項研究為我們的假設奠定了基礎，即NLS-1 (mazindol CR)作為喚醒制劑能夠作用于腦部的食欲肽神經元。驗證這種假設與關鍵試驗中臨床數據之間的相關性有望證實NLS-1 (mazindol CR)能作為雙泛單胺再攝取抑制劑/食欲肽-2受體激動劑。如果獲得批準，NLS-1 (mazindol CR)將成為治療ADHD的同類首個治療方案。”