PNAS：干細胞治療的新希望

　　水牛城大學的科學家們在大腦的干細胞中鑒定了一個關鍵的轉錄因子，這個轉錄因子是啟動髓鞘生成的“主控開關”。相關論文于六月三十日發表在美國國家科學院院刊PNAS雜志上。

　　文章的資深作者，水牛城大學的助理教授Fraser Sim指出，轉錄因子SOX10將成為干細胞治療的新希望，幫助人們治療多發性硬化癥（MS）。

　　近年來干細胞治療的發展非常迅速，人們普遍認為這一技術將最先用于治療髓鞘障礙性疾病（例如多發性硬化癥）。髓鞘是保護神經元的重要絕緣層，使大腦脈沖能夠傳遞到機體的其他部位。在MS等疾病中，患者腦部的髓鞘生成細胞（少突膠質細胞）受到了破壞，無法有效再生。

　　人們一直希望通過干細胞移植來治療這類疾病，然而從iPS細胞、神經前體細胞到少突膠質細胞，是一個很漫長的過程。舉例來說，用現有方法生成足以治療一名MS患者的細胞，就需要一年時間。這無疑大大限制了干細胞治療的臨床應用。

　　為此，研究人員在神經前體細胞和少突膠質前體細胞中，對轉錄因子的表達和功能進行了綜合性分析。他們從中鑒定了十個少突膠質前體細胞所特有的轉錄因子，進一步研究顯示，只有SOX10能夠使神經前體細胞轉變為少突膠質前體細胞。

　　研究人員還發現，SOX10也能促進少突膠質前體細胞分化為少突膠質細胞。少突膠質細胞具有生產髓鞘的能力，是MS干細胞治療的最終目標。由此可見，SOX10對上述兩個過程均有幫助，是啟動髓鞘生成的一個主控開關。

　　SOX10的這種特性很有意義，因為MS中的一個最大問題就是，細胞卡在了少突膠質前體細胞與少突膠質細胞之間。

　　“在這種疾病中，免疫系統對大腦展開了攻擊，而大腦卻不能進行有效的自我修復，” Sim說。“如果能夠利用SOX10促進少突膠質細胞的形成，就能提高大腦的再生能力，對MS進行治療。”

　　這項研究向人們展示了決定少突膠質前體細胞命運的主控開關，這一轉錄因子能夠在體外和移植后誘導這些細胞的分化。在此基礎上，人們可以想辦法提高SOX10的表達，促進干細胞移植的治療效果。