研究基因功能的新工具
已有研究表明RNAi能夠在哺乳動物中滅活或降低特異性基因的表達，制作多種表型，而且抑制基因表達的時間可以隨意控制在發育的任何階段，產生類似基因敲除的效應。線蟲和果蠅的全部基因組序列已測試完畢，發現大量未知功能的新基因，RNAi將大大促進對這些新基因功能的研究。與傳統的基因敲除技術相比，這一技術具有投入少，周期短，操作簡單等優勢，近來RNAi成功用于構建轉基因動物模型的報道日益增多，標志著RNAi將成為研究基因功能不可或缺的工具。
2. 研究信號傳導通路的新途徑
聯合利用傳統的缺失突變技術和RNAi技術可以很容易地確定復雜的信號傳導途徑中不同基因的上下游關系，Clemensy等應用RNAi研究了果蠅細胞系中胰島素信息傳導途徑,取得了與已知胰島素信息傳導通路完全一致的結果,在此基礎上分析了DSH3PX1與DACK之間的關系, 證實了DACK是位于DSH3PX1磷酸化的上游激酶. RNAi技術較傳統的轉染實驗簡單、快速、重復性好，克服了轉染實驗中重組蛋白特異性聚集和轉染效率不高的缺點， 因此認為RNAi技術將可能成為研究細胞信號傳導通路的新途徑。
3.開展基因治療的新策略
RNAi具有抵抗病毒入侵，抑制轉座子活動，防止自私基因序列過量增殖等作用，因此可以利用RNAi現象產生抗病毒的植物和動物，并可利用不同病毒轉錄序列中高度同源區段相應的dsRNA抵抗多種病毒。
腫瘤是多個基因相互作用的基因網絡調控的結果，傳統技術誘發的單一癌基因的阻斷不可能完全抑制或逆轉腫瘤的生長, 而RNAi可以利用同一基因家族的多個基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性, 設計針對這一區段序列的dsRNA分子，只注射一種dsRNA即可以產生多個基因同時剔除的表現，也可以同時注射多種dsRNA而將多個序列不相關的基因同時剔除。
盡管目前RNAi技術在哺乳動物中的應用還處于探索階段，但它在斑馬魚和老鼠等脊椎動物中的成功應用預示著RNAi將成為基因治療中重要的組成部分，人工合成的dsRNA寡聚藥物的開發將可能成為極具發展前途的新興產業
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