美國首個針對體內基因突變的基因療法獲批
今日，業內傳來一條重磅新聞——美國FDA宣布批準Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。 “今日的批準標志著基因療法領域的又一個‘第一次’，它不但有著全新作用機理，而且還將基因療法應用到了癌癥之外，治療視力下降。這個里程碑進一步強調了這一突破性方法有望治療廣泛疾病的潛力。幾十年來的研究努力在今年為罹患嚴重和罕見疾病的患者帶來了3款基因療法。我相信基因療法會成為治療的主流，甚至有望治愈許多最為嚴重和棘手的疾病。”美國FDA局長Scott Gottlieb博士在官方通告中對其有高度評價。 今日獲批的Luxturna有望治療一類叫做遺傳性視網膜營養不良（hereditary retinal dystrophies）的遺傳病。......閱讀全文
可治療150多種基因突變 基因療法再獲升級
日前,美國國家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網膜色素變性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止視力喪失。這一基因療法可
美國首個針對體內基因突變的基因療法獲批
今日，業內傳來一條重磅新聞——美國FDA宣布批準Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。
美國首個針對體內基因突變的療法獲批
國食品和藥物管理局今天批準了一種新的基因治療方法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)治療遺傳性弱視的兒童和青壯年患者，這種遺傳性弱視在人類的成長后期會發展為失明。Luxturna是第一個在美國被批準的可直接用于臨床的基因療法，用于特定基因突變引起的疾病。 “
基因療法有望治療因HBB基因突變導致的多項血液疾病
鐮刀細胞貧血癥（sickle cell anemia）和β-地中海貧血（β-thalassemia）都是由于編碼成人血紅蛋白β亞基的HBB基因上出現突變而導致的遺傳性貧血癥。這些疾病患者可能終生需要接受輸血或者其它療法的治療。已有研究表明，在成人中重新表達胎兒血紅蛋白可以起到緩解貧血癥狀的作用。
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
癲癇: 基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
基因突變
基因組DNA分子發生的突然的、可遺傳的變異現象叫做基因突變。基因突變是變異的主要來源，也是生物進化發展的根本原因之一。從分子水平上看，基因突變是指基因在結構上發生堿基對組成或排列順序的改變。基因雖然十分穩定，能在細胞分裂時精確地復制自己，但這種穩定性是相對的。在一定的條件下基因也可以從原來的存在
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。