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Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。2019年11月，該公司另一款RNAi藥物Givlaari（givosiran，皮下制劑）獲得美國批準治療急性肝卟啉癥（AHP）成人患者，成為全球獲批的第二款RNAi藥物，同時也是GalNAc偶聯RNA療法的全球首次批準，標志著精密基因藥物開發的一個重大里程碑。 近日，Alnylam公司宣布，已完成向美國食品和藥物管理局（FDA）滾動提交研究性RNAi藥物lumasiran治療原發性高草酸尿癥1型（PH1）的新藥申請（NDA）。滾動審查允許藥企將其新藥申請（NDA）或生物制品許可申請（BLA）中已完成的部分提交給FDA進行審查，而......閱讀全文
在RNAi新藥開發領域，Alnylam Pharmaceuticals是備受關注的“明星公司”。2018年，該公司研發的Onpattro（patisiran）成為首款獲得FDA批準的RNAi療法。本周，FDA又提前批準了該公司的Givlaari（givosiran）上市，這是世界上第二款獲得FD
基因療法的概念最早來自20世紀中期，而且該療法被認為是一種革命性的技術有望治療幾乎任何一種疾病。在新世紀初期，研究者就在一項小規模臨床試驗中發現逆轉錄病毒療法具有一定的臨床效力，其可以治療幫助治療致死性免疫缺陷障礙的患兒。 這項首次試驗成功隨機便因大量治療的兒童患上載體相關的白血病而蒙上了陰影
使用反義寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作為療法的概念早在1978年就被提出，對RNA干擾（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年獲得了諾貝爾獎的認可。但是，RNA療法的研發卻并不是一帆風順。直到最近兩年，Ionis Pharmaceu