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你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發成本高，很少被藥企關注，因此被業內形象地稱為“孤兒藥”。 “目前我國對孤兒藥的研發幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學術研討會在中國藥科大學召開，與會專家們就如何保障罕見病患者的權益、促進罕用藥的研發等展開論證。 哪些病算是罕見病? “什么叫罕見病?由此延伸，什么是孤兒藥?這種準確界定，是本次論壇的目的之一。”據悉，該論壇由上海市醫學會罕見病專科分會、中國藥科大學和南京醫科大學共同主辦。除了來自相關高校及醫院的專家外，國家食品藥品總局藥品審評中心(CDE)、國家人力資源社會保障部醫療保險司領導等權威機構工作人員也參與了研討。 上海交大醫學院附屬新華醫院內科主任李定國教授介紹說，2012年，國務院《國家藥品安全“十二五”規劃》明確提出......閱讀全文
“熊貓寶寶”（戈謝病）、“藍嘴唇”（肺動脈高壓）、“牽線木偶人”（多發性硬化癥）……這一個個看似美麗又可愛的名字背后，是很多罕見病患者的痛。 每年2月的最后一天，是國際罕見病日。今年的國際罕見病日，中國首部《罕見病診療指南（2019年版）》正式發布，為121種罕見病診療提供依據。與此同時，國家衛健
2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。 具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌
瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶寶貝……這些動聽的名字背后有一個共同的名字——“罕見病”。 每年2月的最后一天是國際罕見病日，世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口千分之零點六五到千分之一的疾病，也就是說，一萬人里只有6到10位患者。國際確認的罕見病有近七千種，約占人類疾病總數的10%。因罕見病
2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元。VC投入到罕見病領域的資金額也逐年上升。 罕見病雖小，卻是一門大生意。《我不是藥神》藥物原型格列衛，最初就是以“孤兒藥”獲批，最后成為年銷售峰值逼近50億美元的超級“重磅炸彈”。 在美國，孤兒藥是“重磅炸彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。
繼部分抗癌藥降價、進醫保后，“保障2000萬罕見病患者用藥”提上議程，備受關注。近期，國務院召開常務會議部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施，決定對罕見病藥品給予增值稅優惠。 從多發病常見病，到罕見病、疑難病，國家打出“組合拳”，滿足重大疾病患者“一粒藥”的期待。 罕見病防治打出“組合拳”
近年來，罕見病逐漸為公眾所知。罕見病少見發生，但患者并非少數，僅中國就有超過1680萬罹患罕見病的病人，全球約有3億。醫學界已確認的罕見病種數超過7000種，約占人類已知疾病種類數量的10%，其中80%是由基因缺陷誘發，具有遺傳性。 民間公益機構上海四葉草罕見病家庭關愛中心（原名為“罕見病發
自2015年以來，國家已出臺多項政策措施，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產，并加快罕見病藥品的注冊審評審批。但是目前，僅有少數罕見病有藥可治，罕見病患者的醫療需求依然得不到有效滿足。 為此，人民政協網邀請全國政協委員、國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員丁潔，中華醫學會神經病學分會
?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。 ?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。 由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
最近，一項名為“冰桶挑戰”的接力活動，正通過社交網絡從北美風靡至國內。許多科技和演藝界名人都接受了挑戰，甚至連美國總統奧巴馬也受到眾多名人“點名”接力。這一行為藝術發起的初衷，旨在呼吁公眾關注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側索硬化癥，俗稱“漸凍癥”)，并為患者籌集善款。 與“冰桶挑戰”的風
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
罕見病病友程利婷（右）和黃靜在北京天橋藝術中心的小劇場演出后相擁告別。新華社記者 張玉薇攝 “加強罕見病用藥保障”——今年全國兩會對政府工作報告的修改完善中，罕見病名列其中，成為保障基本醫療衛生服務的重點工作之一。 目前，全球已知的罕見病約有7000種，由于患病率和發病率極低、患病人數少、患病人
打破砂鍋 據估計，我國各類罕見病患者在1000萬人左右，其中一半患者在出生時或兒童期即可發病，他們同時還面臨高誤診高漏診、用藥難用藥貴的困境。請關注—— “每種色彩都應該盛開，別讓陽光背后只剩下黑白，每一個人都有權利期待……”這是一場非比尋常的音樂會，每一位歌者都是人群中極為罕見的病
在患者權益保護組織與國會的共同努力下，1983年美國頒布《罕見病藥物法案》，使罕見病研究在過去30年中得到迅速發展。美國患病人數低于20萬人的疾病被定義為罕見病，政府為補償了其研發成本在藥品銷售上實施優惠政策，此法案促進了罕見病群體治療產品（包括藥品、疫苗、診斷試劑）的開發與上市。 《罕見病藥
現在隨便從百度上搜索一下，我們都能看到許多有關兒童未知病因的求助帖，從皮膚上長了小疙瘩到忽然發呆，從為什么長不高到總是流鼻血，孩子們的各種情況牽動著父母的心。然而對于這些問題，我們去醫院并不一定就能得到確切的回答，尤其是存在罕見病的可能情況下，但隨著現代生物技術的迅猛發展，新技術也許能給我們想要
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
“這是最壞的時代，也是最好的時代”。非營利性組織“罕見病發展中心”主任黃如方在日前舉行的第四屆中國罕見病高峰論壇上如此說道。 近年來，基因檢測技術的高速發展，降低了罕見病患者的確診時間和成本；但中國仍缺少針對罕見病的專門科研基金和暢通的轉診體系，能夠識別罕見病的臨床醫師，和能解讀基因測序報告的
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
罕見病是指那些發病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。而各國(地區)對罕見病認定的標準上存在一定差異。中國罕見病患者基數非常大，預估超過1000萬。 孤兒藥是一個歐美醫藥產業引進的概念，原名是Orphan Drug，
癌癥用藥保障事關患者切身利益，社會關注度高。19日，國家衛健委等部門在國務院政策例行吹風會上表示，截至2018年底，全國有802家三級綜合醫院和腫瘤專科醫院采購了國家醫保談判抗癌藥，努力滿足癌癥患者的用藥需求；抗癌新藥平均審評時長由2018年前的24個月縮短為12個月，審批速度明顯加快；談判藥品
羊城晚報訊 記者符暢報道：每年2月的最后一天是“國際罕見病日”。2月25日，廣東醫學會罕見病學分會在廣州英雄廣場舉辦了2018年“國際罕見病日”公益義診活動。記者現場了解到，目前全球范圍內已確認的罕見病種超過6000種，但只有約千分之一的罕見病能夠治療，且藥物費用昂貴，患者求生艱難，急需社會關注
戈謝氏病、法布雷病、龐貝病……這些疾病雖罕見，卻無不危及患者生命。記者2月24日從第一屆北京罕見病學術大會獲悉，我國罕見病患者近千萬，他們面臨著高誤診高漏診、用藥難用藥貴的困境。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65‰至1‰之間的疾病或病變。目前確認的罕見病有六七千種，約占人
1月7日，國家藥監局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》。 這被認為是里程碑事件，真實世界研究（ RWE）將會是藥品研發的重要方向。 對于新藥， RWE可以在一定程度上減少3期臨床試驗的成本；對于擴適應證的藥品，可以直接免去3期臨床試驗。 罕見病藥物準入、廣譜藥物（例如
在制藥業的并購熱潮中，有一個越來越明顯的趨勢——罕見病用藥成為理想的并購目標。穆迪投資服務公司（Moody’s Investor Service）的資料顯示：實際上，在最近制藥行業和生物技術行業的并購中，有半數涉及某種罕見病用藥——自從去年8月份以來，在18宗交易中，有9宗交易涉及治療罕見病的藥
網曝遭遇70萬元天價進口藥 國外僅售200多元 7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體發布了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生于2019年7月（相關閱讀：70萬救命藥實際只要280元？藥監局如此回應）。出生不
“上海發布”微信公號11月7日消息，生物醫藥產業是上海市重點發展的戰略性新興產業。市委辦公廳、市政府辦公廳發布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的實施意見》，提出32條具體舉措，包括力爭使本市臨床試驗機構數量達到80家以上、力爭集聚20家以上具有國際影響力的生物醫藥創新研發中心、爭取
宏觀環境 ?“十四五”規劃發布，確定基因及生物技術為戰略性科技攻關及新興產業地位 2021年3月12日，《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035年遠景目標綱要》（簡稱“‘十四五’規劃”）正式發布，明確“基因與生物技術”作為七大科技前沿領域攻關領域之一；“生物技術”作為九大
再過兩三周，華大基因將揭示嬰兒血液呈現乳白色的致病原因。 2014年10月15日，鄭州市兒童醫院接診了一個罕見病例，一名46天嬰兒的血液呈現異于常人的粉紅色，放置幾分鐘后，其中3/4變成了乳白色。除甘油三酯和膽固醇高于正常水平數十倍外，其他生化指標均無法檢出，醫生初步判斷這是一種罕見的先天性遺
在美國政府遭遇財政困境的當口作出這一安排實屬不易。資助金額可謂杯水車薪，但這是對項目的道義支持。 10月21日，FDA宣布對15個罕見病開發項目頒發獎勵基金，總額超過1400萬美元。 罕見病藥械是指用于患者人數(在美國)不超過20萬的疾病藥品，用于治療罕見疾病，如果沒有幫助難以開發的