上班第一周，我在部門領取了工作電腦（FDA給所有工作人員每人配備有一臺“戴爾”筆記本電腦，正式人員每人還配有一部“黑莓”手機）。
由于FDA人員規模越來越大，現有工位難以滿足需要，因此原來每人一間的獨立辦公室，除管理崗位外，FDA鼓勵其他崗位的員工實行辦公室分享制，即2人或多人分享同一間辦公室。
FDA大門及班車
這樣一來，原本狹小的辦公室就會顯得比較擁擠，因此，FDA又鼓勵大家每周可在家辦公2天。呵呵，估計國內不少童鞋看到這里，心里樂開了花。是的，FDA規定每周5天的工作日你可以有2天時間勿需去單位上班。
辦公樓走廊一隅
FDA之所以可以這樣做的前提在于：一是辦公系統信息化建設非常發達，遠程登錄和在FDA登錄后的系統工作界面完全一樣，只不過遠程登錄系統會通過比較安全的VPN去實現；其次，各種會議并不會因為你不在現場就受到影響，現場會議可以通過電視電話網絡系統與你連線；第三，FDA實行彈性工作制，上下班時間沒有嚴格的朝九晚五規定，具體工作時間可以根據自己個人實際情況進行調整。而且工作時限也不是FDA績效考核關注的重點，審評崗位只要嚴格按照審評計劃的時限完成自己應該完成的工作就行了。
另外，正式人員配備的“黑莓”手機主要用來接收單位信息，收發電子郵件，因此，無論你在哪里，FDA都會和你保持聯系。
FDA因為工位不夠，在每層樓的走廊盡頭都設有十幾個開放式工位（Hotel Site）。由于訪問學者和實習生是作為FDA的臨時人員沒有固定工位，因此，大家都是在開放式工位上辦公。
隨著臨時人員的增加，有限的開放式工位也成為一種“稀缺資源”，大家也紛紛仿效國內高校常見的一幕開始在這些工位上放上個人物品以“宣示主權”。（未完待續）
美國藥品監管相關法規體系分為三個層級，法律（Law）、規章（Regulations）和政策及程序手冊（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指導原則（Guidance）。
1.法律和案例法（Legislation and Case Law）
聯邦法律（Federal Statutory Laws）由國會起草并通過，經總統簽字生效后即為法律。聯邦案例法（Federal Case Law）是指經聯邦司法部門裁定，對法律本義有新的解釋，并被引申為此類情況的先例。法律和案例法是FDA履行監管職能的基礎。
2.《聯邦法規匯編》（Code of Federal Regulation, CFR）
《聯邦法規匯編》是由行政部門和聯邦政府機構對部門規章進行編撰整理，并發表在“聯邦公報”（the Federal Register）上的一般性和永久性規定。CFR標題為21篇這部分規章內容由FDA負責（Title 21: Food & Drugs），CFR的每篇或每卷一般每年都會被修訂一次。
通常每年的4月1日會提出對CFR 21篇部分的內容修訂，整個修訂工作會持續數個月。21 CFR確定了FDA應該如何開展新藥審查的過程、程序和決策。
3.政策及程序手冊（Manual of Policies and Procedures, MAPPs）和指導原則（Guidance）
CFR雖然規定了新藥審查的基本工作要求，但它并沒有就具體的工作程序進行規定。FDA CDER通過制訂MAPPs和指導原則來就一些工作的具體細節進行規定，并以此指導FDA的工作人員和監管對象。
MAPPs是由CDER自己負責管理并對中心政策、職責義務和日常工作程序進行規定，主要是指導FDA內部工作人員的操作手冊。指導原則是CDER用來解釋一些政策或監管問題的文件，主要是針對藥品研發人員和FDA工作人員如何開展藥品研究和評價的指導性文件。指導原則沒有法律約束力，它只代表CDER目前對這個問題的看法。
美國藥品和新藥的定義
《聯邦食品、藥品、化妝品法案》（Federal Food, Drug，and Cosmetic Act, FD&C Act）SEC.201.（g）（1）對藥品的定義是：（A）已收錄在美國藥典（United States Pharmacopoeia，USP）、美國順勢療法藥典（Homoeopathic Pharmacopoeia of the United States，HPUS）、或國家處方集（National Formulary，NF）及其增補內容中；和（B）用于診斷、治愈、緩解、治療、預防人類疾病或其他動物疾病；和（C）試圖影響人體或其他動物的結構和功能，食品除外；和（D）作為符合（A）款、（B）款或（C）款描述的一個組分。根據403(r)(1)(B) 和403(r)(3) ，或sections 403(r)(1)(B) 和403(r)(5)(D)，食品或膳食補充劑（dietary supplement）所宣稱的內容應符合section 403(r)的要求，因其標簽內容的要求故不能單獨成為藥品。
根據section 403(r)(6)的要求，食品、膳食成分（dietary ingredient）或膳食補充劑的標簽必須是真實的不能有誤導宣傳，因此其標簽內容決定了食品、膳食成分或膳食補充劑不符合上述（C）款的條件，故不能作為藥品。
FD&C Act SEC.201.（p）對新藥的定義是：⑴任何未被充分認識，需要憑借專家的科學知識和經驗去評價其安全性和有效性，并在處方條件下以及標簽推薦或建議下使用才能保證其安全性和有效性的藥品（新獸藥或含有新獸藥的動物飼料除外）。
除此以外，作為對1906年6月30日頒布的《食品藥品法案》（the Food and Drugs Act）的修正案，先于本法頒布實施（1938年6月25日施行）的藥品如不符合201（p）（1）款情形的藥品是不被認可為“新藥”，如果當時它的標簽包含有關使用條件的相同表述。或⑵那些基于研究結果決定其安全性、有效性，并有嚴格使用指證且被認可的藥品（新獸藥或含有新獸藥的動物飼料除外），但是除了研究證實的以外，在該適應癥下不應使用未被證實的劑量和療程。
美國藥品注冊分類
1. 研究性新藥（Investigational New Drug，IND）
“研究性新藥”（Investigational New Drug, IND）一般是指尚未經過審批、正在進行各階段臨床研究的新藥。
IND主要反映FDA如何對在美國開展臨床試驗進行監管。IND申報后，FDA主要審查新藥的安全性問題，并規定在30天之內答復申請人是否準予臨床試驗。若申請人在30天內沒有得到FDA的任何答復，申請人便可自行開展臨床試驗。
由于新藥的臨床研究是一個漫長階段，有些可持續幾年至十幾年不等，在這期間，隨著各種信息的積累，如果臨床試驗方案需要變更，申請人應及時與FDA溝通。
此外，申請人還可以根據試驗情況主動中止臨床研究，FDA也可依據受試新藥的安全性或申請人違規等原因終止臨床研究，并給予申請人修改試驗方案或申述的機會和權力。
如果申請人在申請IND后的兩年內都沒有按計劃進行臨床研究，或該IND的臨床試驗被中止叫停超過一年，FDA便會將此 IND列為“失活狀態”（Inactive Status）。一旦IND被置于“失活狀態”，所有臨床研究者都必須被通知到，并按照21CFR 312.30的要求將臨床研究用藥品退還給申請人或立即銷毀。
①商業性IND（Commercial IND）
商業性IND是指為申請新藥上市目的而申請開展的全新臨床試驗。IND的申請人通常與企業進行合作。商業性IND里面有一種情況叫作“探索性IND”（Exploratory IND）或“篩查性IND”（Screening IND），作為遞交的第一個申報文件以支持對新藥開展最早的1期臨床研究。
②非商業性IND（Non-Commercial IND）
非商業性IND是由醫生自行開展的研究，該研究旨在研究藥品對特定人群的療效或為無藥可治的患者提供未經批準的藥物治療。非商業性IND包括有研究性IND（Investigator IND/Research IND）。
《聯邦法律匯編》第21篇章分冊
2. 新藥申請（New Drug Application，NDA）/生物制劑上市許可申請（Biologics License Applications，BLA）
如果申請人認為臨床試驗結果支持新藥的安全性和有效性便可向FDA遞交NDA申請或者BLA申請。FDA一般需要6~10個月時間完成審查以決定該藥能否在美國上市。
FDA根據藥品的治療特性，在審查程序上分為“標準審查（Standard Review，SR）”和“優先審查（Priority Review，PR）”兩類。對“能夠在治療、診斷或疾病預防上比已上市藥品有顯著改進的新藥”，FDA根據《政策和程序手冊》（Manual of Policies and Procedures，MAPPs）相關規定可采取“優先審查”（Priority Review），評審時間由標準審查的10個月縮短為6個月。
對那些用于嚴重威脅或危及生命的藥品，FDA還可以實施加快批準（Accelerated Approval），即FDA允許在確切的治療效益證據未全部收集到之前以替代終點指標的獲益來批準新藥申請。
此外，FDA還通過快速通道（Fast Track）來鼓勵藥物創新和加快審查用于治療嚴重或威脅生命疾病或尚未滿足臨床治療需求的新藥，例如艾滋病、阿爾茲海默病、心衰、腫瘤、癲癇、抑郁癥和糖尿病等。
FDA要求申請快速通道的藥品，必須顯示出比現有治療有明顯的優勢，例如對這類嚴重疾病有明顯療效或能顯著改善治療結局；在有效治療的同時避免了藥物嚴重副作用；提高了對嚴重疾病的早期診斷并因此改善了結局；降低了藥物治療的常見毒性，減少因藥物毒性中斷治療的可能性，提高用藥依從性；能滿足新興的或預期的公共衛生需要。一旦符合快速通道（Fast Track）的藥品，FDA必須在60天內做出決策，申請人可以享受到以下政策服務：
?可以更頻繁地與FDA開會討論藥品研發計劃；
?可以更頻繁地給FDA信件往來；
?加快批準（Accelerated Approval）；
?滾動審評（Rolling Review）；
?解決爭議。
NDA不僅是針對新化學分子而言，符合以下情況均可向FDA提出NDA 申請：
?新化學實體（NCE）；
?原批準藥品相同化學成分的新鹽基、新酯基；
?原批準藥品的新配方組成；
?原批準藥品的新適應癥（包括處方藥轉非處方藥使用）；
?新劑型、新給藥途徑、新規格（單位含量）；
?兩種以上原批準藥品的新組合。
《食品藥品化妝品法案》（the FD&C Act）505（a）規定任何人不得跨州貿易引進、流通任何新藥，除非新藥申請按照505（b）或（j）獲得批準。
①505(b)(1) of the FD&C Act
?該新藥活性成分之前從未被批準過；
?有充分數據支持
（A）具有完整的支持其擬定用途的安全性和有效性數據
（B）完整列出該藥各種成分
（C）詳細說明該藥化合物
（D）完整描述所用的方法和設備以及采取的控制、生產、加工、和包裝等工藝措施
（E）要求提供藥品樣品和藥品成分的情況
（F）用于指導該藥使用的標簽樣稿
（G）21 CFR 355c項下要求的任何其他評價內容
505(b)(1)主要適用于新分子實體化合物（New Molecule Entity，NME）。
②505(b)(2) of the FD&C Act
?此類新藥申請至少有部分數據不是依靠申請人自身；
?必須提供以下信息
——具有支持其擬定用途的安全性和有效性數據。但是沒必要完成所有的研究，允許利用公開文獻，已獲批準產品的安全性和有效性結果，無權參考的他人研究。
——生產方法能夠充分保證藥品特性（identity）、規格（strength）、質量和純度
——標簽內容恰當并含有必要信息
505(b)(2)主要適用于新適應癥、新劑型、改鹽、改工藝、改規格、改變給藥途徑或給藥方案、含有已批準活性成分的新復方、新的生產制造商。
3. 簡化新藥申請（Abbreviated New Drug Application，ANDA）——505(j) of the FD&C Act
?申請仿制已上市藥品；
?基于FDA之前批準的參比制劑目錄（Reference Listed Drug，RLD，又稱為橙皮書）中的藥品安全性和有效性結果；
?必須提供以下信息以確保仿制產品與參考目錄中的被仿產品是一致的
——活性成分（Active ingredient）
——規格（Strength）
——劑型（Dosage form）
——給藥途徑（Route of administration）
——適應癥（Conditions of use）
?必須證明仿制藥與參比制劑生物等效
問：在上一篇“走進FDA”系列中，您強調美國是一個法治國家，在FDA 監管領域有超過200 部法律構成了這個世界上最復雜也是最有效的監管體系以保護公眾健康和消費者。這一篇您開篇提出了美國藥品監管由法律（Law）、規章（Regulations）和政策及程序手冊（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指導原則（Guidance）構成。
這三個層面分別發揮怎樣的作用？哪些是保障公眾安全，哪些促進公眾健康？您覺得我國藥品監管頂層設計上最需要明確的是什么部分？
圖左：唐健元FDA工作證件；右為聯邦食品、藥品和化妝品法案。
唐健元：其實美國食藥法規的三個層面反映的是立法機構的不同，法律由國會立法，規章由FDA制定，MAPP和指導原則由FDA下面的各大中心自己制定。
保障產品安全在FDA的各種法律法規文件里面都有體現，畢竟，FDA百年歷程中，三個重要里程碑事件（1906年的《食品藥品純凈法案》、1938年的《食品、藥品、化妝品法案》和1962年的《基弗褔-哈里斯修正案》）都是因為各種安全性事件的發生，才觸動整個社會和立法機構加快了法制建設，因此，在FDA的監管理念中，安全始終是擺在第一位。
但是自上個世紀80年代之后，科學技術的突破促進了生物醫藥的快速發展，然而當時的FDA卻成為藥品可及性的瓶頸障礙，同時FDA又被曝出一些腐敗丑聞，面臨著制藥行業、科學界和社會公眾的質疑。
正是在這種背景下，美國國會陸續出臺了一些法案促使FDA進行機構改革并探索調整監管策略，如《孤兒藥法案》、《藥品價格競爭和專利期恢復法案》、《食品藥品監督管理局法案》、《使用者付費法案》、《最佳兒童藥法案》、《食品藥品監督管理局現代化法案》、《兒童研究公平法案》和《食品藥品監督管理局安全及創新法案》等。
2004年，FDA對外正式發布《創新還是停滯？——新醫療產品的機遇和挑戰》，該報告主要調查了導致治療產品成功的關鍵路徑（Critical Path），以及FDA在從實驗室到生產再到最終使用的這個過程中應該如何與研制方和申請人合作，使醫學突破盡可能快地提供給那些有需要的人。
總結一下，就美國食品藥品監管的法律法規體系來說，應該說所有的監管法律都關注和強調產品的安全性，但隨著科學技術的進步、產業的發展和監管政治的需要，后續出臺的法律法規文件開始重視和關注“如何促進公眾健康”。
具體體現在提高審評效率、加強溝通交流、改變審批策略、提供研發申報的指導服務等方面，旨在鼓勵創新、解決用藥可及性和保證用藥公平性。
從對美國法規框架體系的學習中，個人理解我國藥品監管在頂層設計方面最需要明確的是監管機構的職責、框架設置和法律授權，因為目前我們已經看到了從中央到地方監管機構改革并不一致的情況，有的地方監管機構不是在強化和統一監管權威而是在弱化和分散監管權威。
另外，從我國食品藥品監管機構近三十年的發展歷史中，我們也看到了不同時期監管機構發展過程中的曲折坎坷。
所以，我很同意國家食藥總局畢井泉局長的觀點——“沒有強大的監管就不會造就強大的產業”。
其實，對于任何一個執法機構而言，都應該首先在機構設置上保證它的獨立性并不斷強化其監管權威。因此，從某種程度上說，只有監管機構建設到位了，我們的產品才能讓老百姓放心。
問：讀了您第二篇文章，里面概念很多，有些沉悶。在您寫這部分的時候，為什么沒有搜集一些有意思的案例？比如您提到，作為對1906年6月30日頒布的《食品藥品法案》的修正案，先于本法頒布實施（1938年6月25日施行）的藥品不被認為是“新藥”，如果當時它的標簽包含有關使用條件的相同表述。
如果我們有當年的報紙，1938年不被認為是新藥的那些藥品現在還在美國市場上流通么？您在上一篇文章中介紹，《基福弗‐哈里斯藥品修正案》修改了原60天內FDA未提出反對，藥品便可以自行上市的舊規定。那么，1938年之前的那些“老藥”后來有沒有去補做臨床試驗？
唐健元：這部分更多地想給大家呈現美國的藥品注冊分類，如果談案例實際上可以回到第一篇的報道。我們知道1906年《食品藥品純凈法案》開啟了FDA監管的時代，在此之前，食品藥品是沒有監管的。
《食品藥品純凈法案》規定藥品只要符合《美國藥典》和《國家處方集》規格和純度的要求即可上市，它解決的是當時藥品摻假和偽標問題。到了1938年，“磺胺酏劑事件”發生后，《食品、藥品、化妝品法案》的實施首次強調了藥品上市前需要向FDA提供材料證明其安全性，FDA有60天時間審查材料做出批準上市或拒絕上市的決定。
這也是監管部門自成立以來，首次對藥品上市前進行審查，履行“藥品安全、保護公眾”的職責。1962年，“沙利度胺事件”的發生，催生了《基弗褔-哈里斯修正案》的出臺，這是FDA自1938年以來，首次對藥品上市既要求安全性又要求有效性，并要求藥品必須經過充分且良好對照的臨床試驗驗證，自此，FDA創建了現代藥品審評審批程序。
白橡樹園區62號樓
1962年，自《基弗褔-哈里斯修正案》要求藥品的有效性后，1966年FDA開始委托“國家科學院/國家研究委員會”（National Academy of Sciences/National Research Council）對1962年之前的產品重新評估，為此，FDA專門制定了《藥品有效性研究實施方案》（Drug Efficacy Study Implementation，DESI）。
這些需要重新評估的產品又被稱為“祖父藥”（Grandfathered Drugs），這里面既包括有1906~1938年期間，根據《食品藥品純凈法案》批準的許多跟已上市產品“相同、相關或類似”（identical，related，or similar，IRS）的藥品，這類藥品又被稱為“IRS drugs”；還包括有1938~1962年期間，根據《基弗褔-哈里斯修正案》，只基于安全性批準的4000多個藥品，這類藥品又被稱為“DESI drugs”。一旦根據DESI標準審查認為某藥無效，那么與其相關的IRS drugs也將不再允許上市。
這次評估導致3000多個“祖父藥”被取締上市。
留下的“祖父藥”要求自1962年后，成分和標簽不能有任何改變。但事實上只有極少數的藥才稱得上“祖父藥”，因為多數藥品在處方、劑量、規格、劑型、給藥途徑、適應癥、標簽和擬用人群等方面較之前的老藥已經發生變化。
在1938年《食品、藥品、化妝品法案》里面，新藥的定義實際上分為兩種，一種是需要憑專家的知識和經驗來判斷一個未知藥物的安全性和有效性，另一種是基于實驗研究來證實一個未知藥物的安全性和有效性。這里有關“新藥”的內涵在《食品、藥品、化妝品法案》505（b）（1）和505（b）（2）里面進一步得到了豐富。
至今，美國新藥的定義和分類仍采用的是1938年的《食品、藥品、化妝品法案》的相關條款規定。
目前，我國就化藥注冊分類提出“全球新”和“改良新”的新藥概念實際上就是參考了《食品、藥品、化妝品法案》505（b）（1）和505（b）（2）的觀點。但是，我們也注意到，美國的新藥只界定為有無在美國上市，美國之外的其他國家和地區上市與否是不會作為其新藥審評審批的依據。
問：我曾聽過一位來自FDA的老師講課，他說，美國對藥品的定義就是對說明書的定義。比如，如果你聲稱一杯水有治療功效，FDA就會定義水是藥品，你必須做臨床試驗證明，是這樣的么？
唐健元：根據《食品、藥品、化妝品法案》SEC.201.（g）（1）關于藥品的定義，食品是不能有任何功效的宣稱。一旦申請人宣稱某個東西具有治療功效，那就必須按藥品的注冊要求拿出實質性研究證據去證明其所宣稱的治療功效。
所以從這個角度可以理解FDA提出的要“確保產品的安全、有效”實際上就是靠對標簽內容上的管理去落實好監管的。
另外，我們從1906年的《食品藥品純凈法案》的出臺背景也可以看出，FDA的監管實際上是從打擊摻假產品和偽標開始的，所以，美國的藥品標簽內容要求是非常嚴格的。
問：您文中說，FDA對新藥的定義是：任何未被充分認識，需要憑借專家的科學知識和經驗去評價其安全性和有效性，因此只能在處方條件下以及標簽推薦或建議下使用才能保證其安全性和有效性的藥品。這段文字表述看上去相當具有文學性，能讓普通老百姓（比如本人）理解。什么叫做“憑借專家的科學知識”？什么叫做“未被充分認識”，您能不能再說說您的理解？
唐健元：“未被充分認識”實際上就是指的新藥，這個新藥可能是物質基礎上的新，也可能是臨床使用上的新。對FDA而言，新藥在臨床價值上的突破要遠遠高于物質結構上的創新。
“憑借專家的科學知識”包括了兩個層面，一是專家自身的科學素養和扎實全面的知識結構；二是專家對這些科學知識運用上的經驗。
一個好的審評專家在評價一個新藥時，往往面臨許多新的挑戰，因其所面對這些研究可能是之前從沒有過的，因此，如何分析和解讀這些數據，詮釋產品的安全性和有效性就需要專家的知識和經驗去判斷。
問：我國對于藥品和新藥的定義跟FDA相比，出發點有什么不同？這些年，國家在不斷調整藥品注冊分類，對新藥定義發生了哪些變化？
唐健元：其實，我們的藥品定義跟美國是差不多的，只不過我們的藥品特指人用藥，而美國藥品的外延除了人用藥外，還有動物藥。
關于新藥的定義，在1999年的《新藥審批辦法》（局令第2號）對新藥的定義為“我國未生產過的藥品”。
2002年的《藥品注冊管理辦法》（試行）（局令第35號）、2005年的《藥品注冊管理辦法》（局令第17號）和2007年的《藥品注冊管理辦法》（局令第28號）對新藥的定義均為“未曾在中國境內上市銷售的藥品的注冊申請”，前后法規的演變只是從強調“未在我國境內生產”改為“未在我國境內上市銷售”。
也就是說，在我國的新藥定義里面，更多強調的是有無上市銷售過，這就為后續的不合理申報埋下伏筆——即大量的“惡意劑改”，因為我國藥品招標政策使得有無新藥身份的產品在招標定價上的待遇是不同的。
我們需要注意的是，歷版《藥品注冊管理辦法》對藥品注冊分類的導向，個人理解至少帶來三個負面的問題：一是唯成分論，即物質基礎的創新是決定注冊類別高低的一個重要標準。物質基礎的創新程度越高其注冊類別就越高，對于科研鑒定和成果轉化的幫助就越大。因此在我國，化學家對新藥研發的熱情和關注度遠遠高于其他專業的科學家。
二是注冊分類中沒有體現出臨床價值導向。我們僅在2016年的《化學藥品注冊分類改革工作方案》就分類1（全球新）和分類2（改良新）提及了臨床價值和臨床優勢，但在之前的注冊分類中鮮有類似的提法。即使有，也僅反映在改變劑型和改變給藥途徑的注冊申請中強調過需要體現臨床優勢。
但事實上，增加適應癥或改變用藥人群的研究也是臨床價值的重要體現，而在我國目前的注冊分類事項中卻劃為補充申請事項，而非新藥注冊事項。
從事新藥研發的人員都知道，這兩種補充申請事項的難度并不亞于開發一個新藥。如前所述，由于這類注冊申請沒有“新藥”的身份及待遇，自然在后續的招標定價和專利保護中不占優勢，這也在某種程度上造成了我國特殊人群的用藥可及性問題未能有效解決。
目前，社會各方都在呼吁應該加強兒童藥和孤兒藥的研發，恰恰正是因為大家對這種以臨床價值為導向的新藥開發認識不夠才導致了目前的尷尬局面。
個人認為，“老藥新用”是目前比較符合我國現階段國情的一種研發模式。三是將進口藥品注冊單獨規定，不利于監管機構的公平公正立場。
問：最后讓我們回到國家最新對藥品分類的調整。在最新的藥品注冊分類中，對第五類藥品的規定，境外上市的藥品申請在境內上市做出了調整。
結合最近的《總局關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》第5條，申請人在美國、歐盟同步申請并獲準開展藥物臨床試驗的新藥臨床試驗申請；在中國境內用同一生產線生產并在美國、歐盟藥品審批機構同步申請上市且通過了其現場檢查的藥品注冊申請。請您談談對進口藥定義和鼓勵同步開發的理解。
唐健元：由于我國醫藥工業是建立在仿制藥的基礎上，因此，我們在監管對象上出現了原研藥和仿制藥、國產藥和進口藥的區別。
我在后面的專欄文章還會提到如果對進口藥品注冊實行單獨規定，將會使我們的監管公平性受到質疑，其實這種質疑可能既有來自內資企業又來自外資企業。
例如，內資企業往往會認為，外資企業享受超國民待遇，而外資企業會認為自己的研究數據充分，方案科學嚴謹，為何還要重復一些不必要的研究。
因此，進口藥品注冊分類單列的情形值得監管機構認真思考一下。
關于《總局關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》第5條的規定，實際是監管機構的一個獎勵性政策，個人認為條款的本意是旨在鼓勵內資企業積極開拓海外市場，爭取在全球醫藥市場中逐漸提高中國醫藥的市場份額。
問：您介紹了FDA商業性IND和非商業性IND。此前《研發客》也曾系統討論過我國構建IND機制的設想。目前，在一些新藥審評領域，藥品審評中心已按照IND機制中風險管理的思路在審評新藥和溝通交流。我們什么時候能真正建立IND機制？
唐健元：IND機制是FDA在“保護和促進公眾健康”方面非常聰明的做法。第一，FDA通過設置IND機制體現了監管部門鼓勵創新和對新藥上市要求的嚴謹；第二，體現了監管部門積極思考和不斷致力于解決臨床可及性問題；第三，解決了無藥可治患者可以合法使用前瞻性治療的機會；第四，解決了新藥研制和治療性研究在監管上的矛盾。
再多說一點跟IND相關的內容。對FDA而言，一個新藥的IND研究是放在美國還是放在他國并不重要，關鍵在于試驗方案設計的科學性和擬用人群的代表性。FDA是基于科學和數據說話，而非僅拘泥于人種、地域和膚色去判斷。
因此，當我們愈發認識到健康產品無國界時，如何解決有限的臨床研究資源和大量排隊等候臨床驗證的新藥之間的矛盾？如何真正推動創新藥的研發？如何促進中國醫藥走進市場？
這就需要我們對目前有關國內上市產品必須在中國開展臨床研究這一要求的合理性去重新評估和思考。
