基因治療技術在帕金森及眼科領域展現巨大潛力

　　英國牛津生物醫藥公司（OxfordBioMedica）近日公布了2種基因療法的臨床研究新數據。相關數據證實，該公司基于LentiVector的基因遞送平臺具有突破性的長期持續的、劑量依賴的基因表達能力。

　　其中一項I/II期研究中，治療帕金森的基因療法OXB-101（ProSavin）可遞送3個用于多巴胺合成的基因。之前的數據顯示，該基因療法具有良好的安全性，在進展類型的帕金森病患者中，接受OXB-101治療6個月和12個月后，患者運功功能得到顯著改善。而最近的隨訪數據顯示，大多數帕金森患者在治療4年后繼續經歷運功功能的改善，這些數據凸顯了基因療法OXB-101強大持久的療效。該公司表示，已經開發出了OXB-101的強效版OXB-102，將在今年晚些時候開展I/II期臨床研究。

　　此外，在視覺與眼科研究協會會議上公布的另一項數據顯示，治療濕性年齡相關性黃斑變性（wet-AMD）的基因療法RetinoStat表現出劑量依賴的基因表達，而且在治療后超過4年時間，基因表達繼續保持無顯著下降。RetinoStat旨在通過慢病毒載體基因遞送技術將2種抗血管生成基因（內皮抑素和血管抑素）直接遞送至視網膜，通過阻斷新血管的形成來保護甚至提高視力。

　　OxfordBioMedica首席執行官JohnDawson表示，來自這2個臨床研究長達4年的隨訪數據非常振奮人心，這些數據再次證實該公司開創性的LentiVector基因遞送平臺具有長期的表達能力，同時強化了該技術平臺治療慢性疾病的臨床潛力。

　　LentiVector基因遞送平臺是一種基于慢病毒載體的高效基因遞送技術，能夠將目的基因高效導入靶細胞，特別適用于對正在分裂的細胞進行高效遺傳修飾，例如造血干細胞和T細胞，該技術有望單次給藥實現永久治療。目前，牛津生物醫藥已將LentiVector技術授權給多家醫藥巨頭，包括葛蘭素史克、默沙東、輝瑞、百健等。