當你只有20歲,還是一名風華正茂的大學生,醫生卻告訴你,你最多只有幾個月的壽命了。相信任何一個人面對這樣的落差,都很難去接受這一事實。
我們無法想象史蒂芬妮?利普斯科姆(Stephanie Lipscomb)小姐在得知這一診斷時的心情。2011年,這名護理專業的學生剛度過自己的20歲生日。盡管偶爾犯有頭疼,但她或許只是簡單地把之歸咎于日常學習的辛苦,以及大杯大杯喝下的提神飲料吧。然而一名醫生在對史蒂芬妮進行檢查后,告訴她說她得了一種叫做膠質母細胞瘤的惡性腦瘤。這個惡性腫瘤在她的大腦里已經長到了一個網球的大小。
史蒂芬妮立刻進行了手術,并切除了98%的腫瘤。然而在第二年,這個膠質母細胞瘤又回來了。對于當時的醫療體系來說,這是一種無法進行治療的情況。史蒂芬妮的青春,眼看就要燃到了盡頭。
這時,杜克大學(Duke University)神經外科學教授Matthias Gromeier博士帶給了史蒂芬妮最后的希望。Gromeier教授與他的團隊在當時正在研究一種全新的抗癌療法,并已為之奮斗了25年。這種療法利用的是脊髓灰質炎病毒——一種會導致小兒麻痹癥的病毒。通過基因改造的方式,Gromeier博士與他的團隊挪走了這種病毒基因組的一部分,并添加上一段人工的基因組。經改造的脊髓灰質炎病毒能夠特異性地感染癌細胞,并在癌細胞內釋放出毒素,造成一定的殺傷。更為關鍵的是,這種殺傷能夠“喚醒”人體的免疫系統,讓它們意識到癌細胞的存在,進一步展開攻擊,并最終消滅癌細胞。
在當時,這種創新療法尚處于實驗階段,還沒進入臨床。然而已沒有第二條路可以選的史蒂芬妮,毅然決定成為這種療法的首名志愿者,以換取一個奇跡發生的可能。
而奇跡真的發生了。在接下來的21個月里,史蒂芬妮腦中的腫瘤不斷變小。到了2014年,在一次MRI檢查后,醫生們發現那個差點殺死史蒂芬妮的腫瘤,已經徹底消失了。
史蒂芬妮并不是唯一幸運等到這項療法的人。包括史蒂芬妮在內,杜克大學一共治療了23名病人,其中15名病患尚存活于世。其中,20%的患者已經活過了三年。這對于膠質母細胞瘤患者僅為4%的三年平均生存率而言,是一個巨大的提高。基于這項療法在I期臨床試驗中所展現出的巨大潛力,FDA在近日宣布授予它突破性療法地位,加速它的研發進程。
“突破性療法的認定意味著我們能夠與FDA展開最高水平的合作,并開展最高效的臨床試驗,以全面評估這項創新療法的安全性與有效性,”杜克大學Preston Robert Tisch腦腫瘤中心的負責人Darell Bigner博士說道:“我們希望此項療法有終一日能獲得FDA的最終批準。”
獲得突破性療法認定將推動杜克大學繼續研發此項創新療法。根據計劃,目前這項以成人為對象的I期臨床試驗將招募約65名志愿者,并將在2018年初公布最終I期臨床試驗的數據。此外,以兒童膠質母細胞瘤患者為對象的臨床試驗招募工作也將在今年啟動。我們祝愿這項突破性療法能夠一切順利,早日為身患絕癥的患者帶來希望。
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