近日,據國外媒體報道國際制藥公司Bristol Myers Squibb(BMS)宣布稱,該公司與Biogen和羅氏(Roche)簽署了兩項獨立合作協議,將兩款神經退行性疾病和罕見疾病的新藥分別授權給了這兩家公司。
Biogen計劃在阿茲海默病和PSP中快速啟動評估該化合物的2期臨床試驗。Biogen公司的研發執行副總裁Michael Ehlers博士在一份聲明中說道:“Biogen公司的目標是成為阿茲海默病的領軍企業之一。我們正在建立一條產品管線,采用多種方法來解決這一復雜的破壞性神經退行性病理過程。基于令人鼓舞的安全性和有效性數據,我們認為BMS-986168是一具有希望的抗tau候選藥物,可能代表了治療阿茲海默病的新一輪藥物,也有望成為能否針對退行性核上麻痹的第一個真正答案。”
BMS向Biogen授權BMS-986168,預付款3億美元,加上特許權使用費和接近條款協議的6000萬美元的里程碑付款,最終可高達5.5億美元。BMS-986168是靶向細胞外tau蛋白的抗體,醫學研究表明tau是一種在大腦組織中與阿茲海默病和其他神經退行性疾病(如退行性性核上麻痹,PSP)相關的形成纏結的蛋白質。
部分研究顯示,在阿茲海默病的早期階段,大腦受β-淀粉樣斑塊影響;在該疾病的后期階段,病灶部位會表達tau蛋白。Biogen公司目前正在進行在研新藥aducanumab的臨床試驗,該抗體靶向β-淀粉樣蛋白。2016年12月9日,該公司公布了aducanumab的1b期試驗的早期良好結果。如果aducanumb和靶向tau的新化合物BMS-986168聯合使用具有療效,那么這就有望為阿茲海默病提供創新治療方案。
另外,PSP是一種罕見的神經退行性腦疾病,廣泛影響運動、行走和平衡、言語、吞咽、視力、情緒、行為和思維。值得一提的是,研究認為它也與大腦中tau蛋白息息相關。
與此同時,BMS與羅氏公司所達成的協議合作涉及杜氏肌營養不良癥(DMD)的抗肌生成抑制素連接蛋白BMS-986089。羅氏向BMS支付1.7億美元首付,以及后續的潛在里程碑付款。DMD是一種退行性肌肉疾病,患者通常在成年早期死亡。它主要影響男孩,患病率可高達3500至5000之1。目前,市場上唯一的直接處理藥物是來自Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),該藥物于2016年9月獲得美國FDA批準,目前仍然處于獲批后的兩年隨機對照試驗中,以進一步驗證其效益。
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