Incyte治慢性髓性白血病靶向藥Iclusig獲批

　　近日，據國外媒體報道，英國國家衛生與臨床優化研究所推薦將美國制藥公司Incyte的靶向抗癌藥Iclusig（ponatinib，泊那替尼）用于英國國家衛生服務系統（NHS），作為一種常規治療藥物，用于慢性髓性白血病（CML）患者的治療。

　　Iclusig是一種酪氨酸激酶抑制劑，根據其藥品標簽信息，該藥適用于：（1）不適合其他酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的慢性期、加速期或急變期慢性髓性白血病（CML）或費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）成人患者；（2）T315I突變陽性的慢性期、加速期或急變期慢性髓性白血病（CML）成人患者，以及T315I突變陽性費城染色體陽性急性髓性白血病（Ph+ALL）成人患者。需要注意的是，Iclusig不適用于且不推薦用于新診慢性期CML患者的治療。

　　慢性髓性白血病（CML）是由骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，約占成人白血病的15%。該病是一種罕見的血液癌癥，據估計，在英國，每年約有700例新發病例。根據Incyte公司，許多新診CML患者采用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）進行靶向治療能夠實現長期臨床受益，但對已上市療法產生耐藥或不耐受的晚期患者，臨床預后極差，導致該領域仍存在著較高的未滿足醫療需求。

　　Iclusig由Ariad制藥公司發現，Incyte公司于2016年5月從Ariad獨家授權獲得了Iclusig在歐盟及其他28個國家（包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄羅斯）的開發及商業化權利。今年1月，日本制藥巨頭武田（Takeda）耗資52億美元將Ariad收購，獲得了2款新型靶向治療藥物，其中一個就是2012年便在美國上市的Bcr-Abl抑制劑Iclusig，而另一個藥物ALK抑制劑Alunbrig（brigatinib）也于近日喜獲美國FDA加速批準，用于既往接受輝瑞靶向抗癌藥Xalkori（商品名：賽可瑞，通用名：crizotinib，克唑替尼）治療后病情進展或對該藥不耐受的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的二線治療。

　　在歐盟，Iclusig于2013年作為一款孤兒藥獲得歐盟委員會（EC）批準。目前，英格蘭地區的白血病患者可以通過癌癥藥物基金會（CDF）獲取Iclusig治療。現在，NICE的這一決定將使Iclusig進入NHS的常規用藥目錄。據估計，在英國，每年大約有100例慢性髓性白血病（CML）患者和33例急性淋巴細胞白血病（ALL）患者有資格接受Iclusig治療。

　　在美國監管方面，此前FDA已授予brigatinib治療ALK陽性NSCLC、ROS1陽性和EGFR陽性NSCLC。在歐盟方面，Ariad于今年2月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了brigatinib二線治療ALK陽性NSCLC的上市許可申請（MAA）。目前，武田正在推進一項III期臨床研究ALTA 1L，調查brigatinib用于局部晚期或轉移性ALK陽性NSCLC的一線治療。

　　針對NICE這一決定，Incyte公司英國總經理Mark Tanner表示，在過去的4年時間里，該公司與CML社會團體通過不懈地努力，終于使NICE重新考慮對Iclsig的最初審查決定，該公司很高興NICE已承認該領域存在的未滿足醫療需求以及Iclusig所能帶來的臨床治療價值。