CRISPRCas9治療視網膜血管生成疾病

　　血管生成是導致視力喪失、失明和多種退化性眼部疾病（包括增生性糖尿病視網膜病變、濕性老年黃斑變性、早產兒視網膜病變等）的特征之一，隨著病程發展，這些血管還會滲漏、破裂、甚至導致視網膜脫離，使視力受損。根據最新《Nature Communications》報道，研究人員提出用基因編輯技術防止視網膜血管生成，可作為以病理性眼內血管生成為特征的眼部疾病治療的新途徑。

　　盡管市面上已有的血管內皮細胞生長因子（VEGF）抑制劑（如Lucentis?和Eylea?）能減少新生血管生長和視網膜疾病血管滲漏，但挑戰依然存在，如需要持續治療，以及有相當數量患者對抗VEGF治療缺乏響應。

　　“我們知道血管內皮生長因子受體2（VEGFR2）對血管生成至關重要，”文章作者Hetian Lei博士說。“CRISPR-Cas9系統可以用來編輯VEGFR2基因，防止眼內病理性血管生成。”

　　CRISPR-Cas9系統是針對某些基因組或生物體完整遺傳物質編輯的強大工具。本文作者使用腺相關病毒（AVV）遞送靶向VEGFR2的基因編輯。小鼠實驗顯示，單次注射便可阻止視網膜血管生成。

　　Lei說：“由于這一技術幾乎在所有醫學領域都取得了進展，我們謹慎而樂觀地認為，這一強有力的工具將為血管生成引起的眼內疾病和視力喪失提供一種新療法。盡管有關這種方法的安全性和有效性還需要進一步確認，但是我們的實驗結果顯示，CRISPR-Cas9系統具有較高的精度和效率，是治療血管生成相關疾病的潛在有效工作。”

　　成立于1824年的Mass. Eye and Ear是哈佛醫學院的教學伙伴。2015年被評為全美排名第四的最好眼科醫院和排名第一的最好耳科醫院。