基因治療，糖尿病的新希望

　　來自芝加哥大學的研究人員利用CRISPR技術得到了能夠分泌GLP-1（glucagon-like peptide-1）的工程表皮干細胞，這為糖尿病的基因治療的發展打開了一扇窗口。

　　這項研究充滿亮點：

　　1.利用基因編輯技術CRISPR成功獲得分泌GLP-1的表皮干細胞

　　2.編輯后的表皮干細胞成功移植到不具有免疫排斥性

　　3.分泌GLP-1的表皮干細胞能幫助受試小鼠維持血糖平衡

　　體細胞基因治療是治療不治之癥和疑難雜癥的最富有前景的方法。人類皮膚是基因改造的最富希望的渠道，因為它是人類身上最大也最容易獲得的器官。目前，表皮移植和經過基因改造的皮膚移植在臨床應用上已經非常成熟了，而用于移植的且表皮干細胞比較容易獲得，同時在體外培養也十分方便。所以，芝加哥大學的研究人員利用CRISPR技術對老鼠以及人類的表皮干細胞進行基因改造，讓細胞可控地分泌GLP-1，然后將此種細胞進行體外培養，移植到具有免疫能力的小鼠身上，小鼠在接受移植后，胰島素的分泌量增加，同時體重也減輕了。此方法安全、持久，為基因治療的臨床化提供堅實的臨床證據。這項研究發表在Cell Stem Cell.上。