中國科學報：中國干細胞治療亂象治理求方

　　 利用細胞工廠開發大規模干細胞擴增技術。

　　政府應盡快明確管理職責，出臺相關法規。在美國，無論將干細胞作為藥物還是新技術，均由食品藥品監督管理局（FDA）負責監管。目前我國迫切需要衛生部和國家藥監局在干細胞治療領域明確管理職責。

　　盡管在過去的3個月中，衛生部強行禁止未經批準的干細胞治療臨床應用，而國內企業仍向患者收取高達數千美元的費用，有些治療甚至未經驗證。4月11日，Nature網站上以《中國干細胞治療亂象》為題，披露了這一現象。

　　近年來，我國干細胞治療領域的亂象飽受多方詬病。技術尚未成熟但干細胞市場化已過熱的現象禁而不止。直面這一問題，中國干細胞亂象治理求方。

　　以中國醫學科學院北京協和醫學院教授、國家干細胞工程技術研究中心主任韓忠朝為代表的業內專家對《中國科學報》記者呼吁，建議國家管理部門盡快打開第三類醫療技術和干細胞新藥審批之門，嚴厲監管不合法的干細胞治療，引導干細胞技術走向科學發展之路。

　　如果打開網頁，在搜索引擎上輸入“干細胞治療”，會得到500多萬條搜索結果。

　　在名目繁多的“干細胞治療中心”中，不乏有機構聲稱可進行干細胞美容、抗衰老，能夠通過干細胞移植治療糖尿病、肝病、腦萎縮等多種令醫學界束手無策的疑難雜癥。甚至有機構標榜在全世界范圍內開展時間最久、治療病例數最多、接待國際友人最多、世界影響力最大。

　　“目前干細胞治療的混亂局面主要表現在‘包治百病’、費用高昂、資質缺失、質量失控這四個方面。”韓忠朝對本報記者表示。

　　如此局面下，公眾很難作出正確判斷。

　　在從事干細胞治療的醫療機構中，開展干細胞臨床研究項目的資質含混不清，有的是省級衛生管理部門批準，有的甚至是地級市衛生部門批準。

　　用于移植的干細胞制品來源渠道復雜，有的來源于醫院自制、有的來源于科研機構實驗室、有的來源于專門供應干細胞的公司。面對多種渠道來源的制品，制備工藝各異、質量控制指標不同，造成最終輸注的細胞質量不可控制。

　　實際上，除造血干細胞治療血液病外，迄今為止，衛生部尚未批準任何一家醫療機構的干細胞臨床治療，但也沒有法規禁止醫院進行實驗性干細胞治療。

　　在干細胞亂象的背后，隱藏著利益驅動下的盲目應用。

　　干細胞是一類具有高度自我更新和多向分化潛能的細胞，是構成機體所有功能細胞的種子細胞，在體外適宜的培養條件下可以增殖，進而分化為多種功能細胞及組織器官。干細胞治療克服了臨床常規治療的局限性，為再生醫學和其他人類疾病的治療打開了全新思路。

　　在干細胞臨床應用上，造血干細胞移植已持續半個多世紀，治愈了數以萬計的白血病患者，技術日漸成熟，而干細胞治療在其他領域的應用，目前在全球范圍內仍處于實驗性治療和臨床試驗階段，包括有效性、安全性、質量可控性在內的很多問題依然有待進一步研究。

　　而伴隨著商業資本的紛紛介入，從干細胞的獲取、制備、生產到醫院的治療，目前已形成了完整的產業鏈。

　　“每個環節的盈利，最終只得由‘獻身研究’的患者埋單。一次干細胞移植的費用大約數萬元，如果進行多個療程治療，費用高達幾十萬元。”韓忠朝感嘆。

　　對此，細胞產品國家工程研究中心副主任張磊亦對《中國科學報》記者表示，干細胞技術臨床轉化仍然面臨著挑戰，比如細胞分離、純化、擴增等漫長的體外操作會否引起增殖能力、免疫調節、分化潛能等生物學效力以及端粒酶、核型、原癌抑癌基因等發生改變；干細胞制品的保存、運輸、復蘇、配制過程中，其存活率、生物學效力如何確定等。

　　“干細胞移植還可能帶來一些副作用，如心肺功能紊亂、代謝和內分泌失調、并發感染，甚至導致腫瘤疾病發生。”張磊說。

　　而這些風險，在許多干細胞治療機構的宣傳中并未提及。

　　一位不愿具名的院士對本報記者表示，干細胞治療不能盲目地為了產業化而產業化，而應基礎研究和轉化醫學研究并重，將基礎研究更好地轉化為臨床應用，以促進產業化條件的成熟。

　　今年1月，衛生部下發《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，要求各省級衛生行政部門對正在開展的干細胞臨床研究和應用項目進行認真清理，停止未經衛生部和國家食品藥品監督管理局批準的干細胞臨床研究和應用項目。

　　事實證明，僅有一個部委的通知是遠遠不夠的。根據衛生部發言人所說，目前尚沒有一家診所通過規定的途徑獲得了注冊，而據Nature發現大量的診所仍在繼續提供治療。

　　對此，韓忠朝認為，政府應盡快明確管理職責，出臺相關法規。在美國，無論將干細胞作為藥物還是新技術，均由食品藥品監督管理局（FDA）負責監管。目前我國迫切需要衛生部和國家藥監局在干細胞治療領域明確管理職責。

　　“供體來源于患者自身的細胞治療，建議歸入醫療技術的范疇，由衛生部批準其研究應用資質；來源于異體臍帶間充質干細胞，通過嚴格規范的臨床前研究審核，由藥監部門批準其開展規范的、可監控的臨床試驗。”韓忠朝說。

　　此外，軍事醫學科學院附屬307醫院移植科主任、全軍造血干細胞研究所所長陳虎對本報記者指出，干細胞臨床研究規范尚未明確，是自體成體干細胞通過“第三類醫療技術”準入，還是所有干細胞治療均通過藥監部門準入，目前政策尚未出臺。

　　他建議，干細胞臨床研究準入途徑應分為兩部分：“第三類醫療技術”和按新藥研發準入。自體成體干細胞、供受者一對一的異體成體干細胞可考慮按“第三類醫療技術”準入，因為作為成體干細胞的一種，造血干細胞的臨床應用無論自體還是異體，在世界范圍內均按三類技術準入。

　　“應建立針對重大疾病的干細胞技術和產品的質量控制標準和行業規范，完善國家干細胞轉化醫學體系。而一供體對兩個以上受者的成體干細胞治療技術建議通過藥監部門，按新藥準入。”陳虎表示。