Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發和商業化變革性療法，用于嚴重血液疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARU-1801治療鐮狀細胞病（SCD）的罕見兒科疾病資格認定（RPD）。
ARU-1801是一種改良的胎兒血紅蛋白基因療法，開發用于鐮狀細胞病（SCD）和相關的血紅蛋白病（如β地中海貧血）。該療法利用了專有技術，通過慢病毒載體將經過修飾的胎兒血紅蛋白基因插入自體干細胞，以增加功能性紅細胞。研究表明，胎兒血紅蛋白水平升高的鐮狀細胞患者較少發生血管阻塞性危象和住院，部分原因是胎兒血紅蛋白相對于成人血紅蛋白的特性有所改善。
ARU-1801是目前已知的唯一一種臨床階段的基因治療方法，可以遞送編碼胎兒血紅蛋白的基因，該基因已被改進以優化攜氧能力和抗鐮刀特性。
FDA的罕見兒科疾病資格針對的是主要影響18歲及以下且影響人群不足20萬的嚴重、危及生命的疾病。該項目旨在鼓勵開發用于預防和治療罕見兒科疾病的新藥和生物制劑。如果ARU-1801的生物制品許可申請（BLA）獲得批準，Aruvant公司將有資格獲得優先審評券（PRV），該券可以兌換以獲得任何后續新藥申請的優先審查，并且可以出售或轉讓。
鐮狀細胞病（SCD）是一種逐漸衰弱和危及生命的遺傳性紅細胞疾病，導致患者攜氧細胞異常不靈活和鐮刀形。這種遺傳缺陷導致這些紅血球血紅蛋白蛋白質的攜氧能力降低。鐮狀細胞病可引起四肢發炎、細菌感染、中風、貧血和稱為鐮狀細胞危機的疼痛發作。
β地中海貧血是一種遺傳性紅細胞疾病，其特征是功能性β-珠蛋白的生成減少或不存在，這是成人血紅蛋白的重要組成部分。這種疾病的患者患有貧血，貧血會導致虛弱、疲勞和更嚴重的并發癥。β地中海貧血患者發生異常血栓的風險增加。
Aruvant首席執行官Will Chou表示：“FDA對ARU-1801的罕見兒科疾病資格認定突出了鐮狀細胞病患者目前所經歷的巨大且未得到滿足的醫療需求。用于鐮狀細胞病的其他研究性基因療法需要使用高強度清髓治療方案，這與長期住院和許多可能嚴重的并發癥有關。我們的降低預處理強度（RIC）方法旨在為患者提供一種改善風險效益的治療方案，包括降低不孕風險和減少住院天數。”
