同種異體多病毒特異性T細胞療法ViralymM獲優先藥物資格

　　AlloVir是一家處于后期臨床階段的T細胞免疫治療公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）優先藥物資格（PRIME），這是一種同種異體、即用型（off-the-shelf）、多病毒特異性T細胞療法，用于異基因造血干細胞移植（HSCT）受者，治療BK病毒、巨細胞病毒、人皰疹病毒6型、EB病毒和/或腺病毒的嚴重感染。

　　此前，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Viralym-M再生醫學先進療法（RMAT）資格，用于治療接受同種異體HSCT后成人和兒童患者中由BK病毒引起的出血性膀胱炎（HC）。AlloVir公司擁有Viralym-M的全球開發和商業化權利。AlloVir致力于為遭受威脅生命的病毒性疾病的患者開發和提供變革性細胞療法。

病毒特異性T細胞制備流程

　　PRIME是EMA在2016年3月推出的一個快速審批項目，與美國FDA的突破性藥物資格（BTD）項目相似，旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程，盡早使患者受益。入圍PRIME的實驗性藥物，將在臨床試驗及藥品開發方面獲得EMA的大力支持，以加速真正創新藥物的開發及審批，來滿足對有前景新藥的醫療需求。獲得PRIME資格的藥物，必須有初步臨床證據和非臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情。

　　EMA授予Viralym-M PRIME資格認定，基于一項II期概念驗證研究的積極數據。該研究結果已發表于《臨床腫瘤學雜志》（Tzannou，JCO，2017）。數據顯示，接受常規治療失敗的患者，接受Viralym-M治療后，超過90%的患者根據預定標準病情表現出完全或部分臨床反應，大多數患者表現出主要臨床癥狀的完全緩解。

　　AlloVir公司已計劃在2020年啟動Viralym-M的關鍵III期研究以及針對6種常見破壞性病毒病原體的II期概念驗證研究。

　　在健康的個體中，來自身體自然防御系統的病毒特異性T細胞（VST）提供了對多種致病病毒的保護。然而，在免疫系統減弱的患者中，這些病毒可能無法控制。病毒性疾病是常見的，對免疫功能低下的患者有潛在的毀滅性和危及生命的后果。例如，高達90%的患者在異基因干細胞移植后至少會激活一種病毒，其中三分之二的患者會激活一種以上的病毒，導致嚴重和長期的發病率、住院和過早死亡。通常，當病毒感染免疫功能低下的患者時，標準的抗病毒治療不能解決免疫系統減弱的根本問題，因此，許多患者會遭受危及生命的后果，如多器官損傷和衰竭，甚至死亡。

　　Viralym-M是AlloVir公司異基因、off-the shelf、多病毒特異性T細胞療法管線中的一種先導研究性療法，旨在治療免疫功能低下患者（包括HSCT、實體器官移植患者或原發性免疫缺陷、癌癥或HIV患者）的活動性病毒病。Viralym-M有潛力在患者免疫功能受損的情況下，對抗或預防一系列嚴重且危及生命的病毒性疾病，通過大幅度降低或預防疾病發病率和顯著改善預后，從根本上改變病毒性疾病患者的生活。