大公司
01依生生物胰腺癌新藥獲FDA孤兒藥資格
藥明康德：北京/2018年02月26日/ 依生生物制藥有限公司今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準其腫瘤免疫治療藥物YS-ON-001取得治療胰腺癌的孤兒藥資質，這是該產品在獲得美國FDA授予的治療肝癌的孤兒藥資質后的又一重要里程碑。該產品由依生生物的科研人員自主開發，是具有獨立知識產權的大分子生物制劑，目前已經進入臨床階段。它能夠在削弱腫瘤微環境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科學家在免疫療法治療胰腺癌上的一大突破。
02羅氏以19億美元收購醫療大數據公司Flatiron Health
大健康并購：近日，瑞士制藥巨頭羅氏宣布將以19億美元的價格收購位于紐約的 Health公司，該公司致力于將大數據應用于醫療領域。
據悉，羅氏現已擁有Flatiron 12％的股份，總計Flatiron的交易價值為21億美元。
Flatiron由Nat Turner和Zach Weinberg共同創立，兩位年輕的企業家曾經將一家創業公司出售給Google，獲得了8100萬美元的報酬。之后，他們希望能夠做一項更具社會價值的事業。Turner在2015年曾進入到福布斯30強的推薦名單中。
03FDA批準短期急性疼痛的前體治療藥物
藥明康德：KemPharm近日宣布，美國FDA批準其Apadaz?的新藥申請（NDA）。Apadaz?適用于治療短期（不超過14天）急性重度疼痛（需要用阿片類止痛藥并且沒有適當的替代療法）。Apadaz是KemPharm的前體藥物benzhydrocodone和對乙酰氨基酚（acetaminophen，APAP）的立即釋放（IR）組合，是FDA批準的首款Hydrocodone/Acetaminophen的前體藥物。
KemPharm是一家專注于發現和研發ZL前體藥物的醫藥公司，采用配體活化療法（LAT?）平臺技術創建新分子實體（NME）的前體藥物，以改善獲批藥物的一種或多種屬性，例如易濫用性，生物可用性和安全性。KemPharm已經利用其LAT?前藥平臺開發了一系列前藥治療藥物，這些藥物主要針對疼痛，注意力缺陷多動障礙（ADHD）和其他中樞神經系統適應癥等具有較大醫療需求的領域。
04哈藥股份19億元投資保健品巨頭GNC
證券日報：近日,哈藥集團旗下上市公司哈藥股份發布《對外投資暨關聯交易的提示性公告》，公司擬投資標的為GNC HoldingsInc.發行的可轉換優先股，本次交易由公司控股股東哈藥集團有限公司與GNC簽訂《證券購買協議》，同時哈藥集團安排哈藥股份為履約主體，由哈藥股份承接購買協議約定的哈藥集團項下全部權利義務。交易金額29995萬美元(約合人民幣19億元)。
哈藥股份介紹，交易完成后，公司將持有GNC29.995萬股優先股，優先股可以按照每股 5.35 美元轉換為GNC發行在外普通股，轉換完成后，公司將持有GNC40.1%的股權，從而成為其單一最大股東。
05肺纖維化新藥臨床2期結果喜人
藥明康德：Kadmon公司近日宣布了一項正在進行中的2期臨床試驗的頂線結果，這項研究旨在評估該公司的ROCK2（Rho-associated coiled-coil kinase 2）激酶抑制劑KD025在特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）患者中的療效和安全性。這些IPF患者之前使用過（或被提供過）吡非尼酮（pirfenidone）和/或nintedanib治療。數據顯示KD025的耐受性良好，并表現出臨床益處，在第24周時患者的用力肺活量（FVC）的平均下降量為48毫升，而接受最佳支持治療（BSC）患者的平均下降量為175毫升，絕對差值為127毫升，相對差異為73％。
投融資
01癌癥診斷變革B輪4500萬美元投資癌癥早發現技術
創鑒匯：分子診斷新銳DiaCarta公司日前宣布，已完成4500萬美元的B輪融資，用以擴大癌癥液體活檢檢測和服務平臺。本輪融資由Fortune Fountain Capital（FFC）領投，Good Health Capital（GHC）跟投。
該新銳的新型核酸鉗位技術Xeno-Nucleic Acid（XNA?），已申請了80多項ZL。它解決了基因突變檢測中受野生型DNA干擾的瓶頸問題，并成功提高了檢測過程中的靈敏度和特異性，特別是應用在液體活檢時尤為如此。該技術可廣泛應用于定量PCR（qPCR）、基因芯片、納米技術和各類迭代版的二代NGS測序。
02專注腸腦軸療法新銳2年融資1.1億美元
藥明康德：在剛獲A輪4400萬美元啟動融資兩年后，專注開發腸-腦軸機制新藥的Kallyope公司又迅速通過了額外6600萬美元的B輪融資，用于推進開發基于消化道和大腦之間雙向通訊信號機制的新療法。參與B輪融資的包括原先A輪投資者Lux Capital, The Column Group, Polaris Partners, Illumina Ventures以及Alexandria Venture Investments，另外還引入了新投資者Euclidean Capital和Two Sigma Ventures。
該新銳的新型核酸鉗位技術Xeno-Nucleic Acid（XNA?），已申請了80多項ZL。它解決了基因突變檢測中受野生型DNA干擾的瓶頸問題，并成功提高了檢測過程中的靈敏度和特異性，特別是應用在液體活檢時尤為如此。該技術可廣泛應用于定量PCR（qPCR）、基因芯片、納米技術和各類迭代版的二代NGS測序。
03每日服藥的苦惱，Robert Langer教授以超長效藥破解！
創鑒匯：每天服藥一次甚至多次，發生在許多患者身上，這是令人不堪重負的日常用藥管理和安全性負擔。針對這類挑戰，生物醫藥創新大咖Robert Langer教授創立了Lyndra公司，專注創制超長效緩釋藥制劑，來消除每日頻繁服藥負擔。該新銳已獲A輪融資2300萬美元，由Polaris Partners領投，Quark Venture、廣發證券、永華資本、Healthlink Capital、Partners Healthcare、Suffolk Equity等跟投。所獲融資將用于推動Lyndra公司超長效緩釋制劑先導產品進入人體試驗，擴建制劑生產能力，并與制藥公司和生物技術企業建立合作服務。
大政策
01片仔癀等又獲“中藥保護”
賽柏藍：2月24日，國家食藥監總局發布《中藥保護品種公告（延長保護期第11號）（2018年第25號）》。
根據《中藥品種保護條例》第十六條及有關規定，經國家中藥品種保護審評委員會組織的委員審評、國家食品藥品監督管理總局核準，對以下5家企業生產的5個中藥保護品種繼續給予保護：
0230省發文，按病種付費全國推行輔助用藥將遭致命重創！
健識局：作為“三醫聯動”的牛鼻子，醫保支付改革將在2018年取得突破性進展。
除西藏外，全國30個省(自治區、直轄市)已經發文，落實國務院辦公廳《關于進一步深化基本醫療保險支付方式改革的指導意見》(國辦發〔2017〕55號)，細化省內執行按病種付費的病種數、醫療機構范圍和時間期限。
這意味著，多個病種的臨床診療路徑將全部規范化，用藥方案按療效走，超標部分，醫保可以拒付。這樣的格局，那些療效不明確，也吃不出大問題的活血通栓類、神經營養類輔助用藥，將遭受毀滅性打擊。
不僅僅是藥占比的壓迫，大量輔助用藥被踢出“醫保”，踢出臨床治療，很快會成為殘酷的行業現實。
新技術
01病毒能夠分泌胰島素類似激素
生物谷：最近，來自Joslin糖尿病研究中心的研究者們發現了四種能夠產生類似于胰島素的激素分子，而且能夠作用于人體細胞。這一發現表明糖尿病的發生存在其它的可能性。
通過對包含病毒基因組序列的公共研究數據庫進行分析，作者們發現多種病毒能夠產生類似于人體激素或者調節性蛋白質的多肽。
這項研究開拓了一個新的研究領域，即是否有其它病毒也會產生類似于人體激素的蛋白多肽。該研究同時為研究I型糖尿病以及自體免疫疾病提供了新的視角。"這些分子或者類似的微生物胰島素類似物或許是導致I型糖尿病患者產生自體免疫癥狀的環境因素。另外，我們通過降低人體對上述免疫反應的敏感度，或許能夠起到保護的效果"。
02小鼠研究表明：腸道細菌可對抗敗血癥
生物探索：來自賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的科學家們證實，給予小鼠特殊的微生物會增加了免疫球蛋白A（immunoglobulin A，IgA） 抗體的血液水平，從而阻止了導致 敗血癥（sepsis）的廣泛細菌入侵。
該研究表明，共生的腸道微生物能夠對血液中的IgA水平產生實質性的影響，從而對抗細菌敗血癥。基于這些發現，研究人員計劃進一步分析IgA對抗敗血癥的機制，并探索如何利用這些抗體的特性來開發一種能夠應用于人類疾病的治療方法。不過，他們也強調，不要過度解讀這些發現。
“這項研究受限于一個事實，即，每個人或動物的微生物群落在某種程度上都是獨一無二的。盡管該研究中，IgA保護了小鼠，但不應該就認為，IgA能夠替代臨床中為患者提供的標準治療。”Allman解釋道。
03microRNA可以幫助治療癌癥和哮喘！
生物谷：一個可以調節炎癥的microRNA，可能可以用于治療像哮喘和癌癥的這類炎性疾病，相關研究成果于近日發表在《Cell Reports》上。
這個microRNA是miR-223，在引起炎癥的中性粒細胞中高表達。當它們正常工作時，這些血細胞可以幫助人體對抗感染，但是有時候它們也會損傷人體組織，造成慢性炎癥和疾病。
相同的信號通路在人氣道上皮細胞中發揮重要作用，而根據已有研究，這對哮喘發展是很關鍵的。MiR-223可以抑制這個信號通路，這意味著增加上皮細胞miR-223的表達水平可以控制炎性疾病。“我們還沒有進行人體實驗，但是我們認為這是很有前景的。”Deng說道。“除了使用類固醇驅使免疫細胞，這個microRNA也許也有效。”
04線粒體DNA“大逃亡”？Science首次揭示這一微妙時刻
生物探索：新一期《Science》發表一篇文章揭示：當細胞凋亡時，這類DNA會從線粒體內“逃逸”。更重要的是，這一“大逃亡”是引發自身免疫性疾病的關鍵因素。Benjamin Kile團隊發現，當細胞凋亡時，兩種蛋白——BAK和BAX會被激活。“這些‘殺手’蛋白會在線粒體外膜上‘開孔’，導致細胞內容物溢出，包括mtDNA。” Kile教授解釋道。
這一微妙的時刻被蒙納士大學的Titan Krios冷凍電鏡、Eliza Hall研究所的晶格層光顯微鏡捕捉到。其中，晶格層光顯微鏡由諾貝爾獎獲得者Eric Betzig開發，能夠以高分辨率觀察活體細胞。
BAK和BAX旨在終結細胞，但是溢出的DNA會造成間接傷害。如果已不能正常控制，mtDNA會引發免疫反應、帶來炎癥。“這一發現是罕見的，但是它能夠加深對于自身免疫性疾病的理解。”研究人員強調道。
05最新！卵巢癌篩查并不能降低卵巢癌死亡率！
生物谷：日前，美國預防服務工作組（USPSTF）發文建議無癥狀的女性不需要做卵巢癌篩查，相關數據及發現于近日發表在《Journal of the American Medical Association》上。
研究人員發現足夠的證據表明：卵巢癌篩查不會降低卵巢癌死亡率。同時還有足夠的證據表明篩查在某些情況下會帶來傷害，如未患癌的女性需要接受不必要的手術。基于這些發現，USPSTF基本認為卵巢癌篩查帶來的壞處超過了其帶來的潛在好處。
“目前PSTF不推薦無癥狀的女性進行卵巢癌篩查。” USPSTF成員Michael J. Barry博士在一項聲明中這樣說道。“目前的證據表明現有的篩查手段無法降低女性卵巢癌死亡率，同時未患癌癥的女性還會因此接受不必要的手術。”
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