SMO抑制劑治療基底細胞癌上市申請獲CDE優先審評

　　上海濟煜醫藥/Sun Pharma磷酸索尼德吉膠囊（商品名：Odomzo）上市申請被CDE納入優先審評并開始公示，用于手術或放療后復發的局部晚期基底細胞癌（BCC）成年患者，或不宜手術或放療的患者。

　　磷酸索尼德吉是諾華開發的一款口服性Smoothened（SMO）抑制劑。2017年印度太陽制藥與諾華簽署了一份許可協議，獲得了Odomzo全球范圍商業化權利。SMO是一種跨膜蛋白，是Hedgehog（Hh）信號傳導通路的一部分，該通路在干細胞維持、組織修復、晚期基底細胞癌中發揮關鍵作用。Odomzo通過調控Hedgehog信號通路，從而阻止或減少癌變的發展。

　　磷酸索尼德吉最早于2015 年 7 月 24 日獲得美國食品藥品管理局( FDA) 批準上市 ，用于治療手術或放療后復發的局部晚期基底細胞癌，或不能手術或放療的基底細胞癌患者。2015 年 8 月 20 日在歐盟獲準上市。

　　Odomzo獲FDA批準是基于一項針對局部晚期基底細胞癌(laBCC) (n=194)或轉移性基底細胞癌(mBCC) (n=36)患者多中心、雙盲、多隊列臨床研究（(BOLT， NCT01327053）。患者按2：1比例隨機接受口服ODOMZO 800 mg或200 mg，每日1次治療。研究結果顯示，第30個月時，隨機接受每日200mg ODOMZO治療laBCC患者ORR為56%，CR率為21%。中位緩解持續時間為26.1個月。

　　基底細胞癌( BCC) 是常見皮膚癌，占所有非黑色素瘤病例的 80%，該病晚期能嚴重損毀外形并危及生命。BCC 發病率以每年約 10%的速率上升。晚期 BCC 目前的治療選擇非常有限。