鐮狀細胞貧血是遺傳病，由鐮狀血紅蛋白（HbS）引起的。鐮刀狀聚合物破壞紅細胞、縮短其壽命并觸發血管閉塞性疾病。中風是鐮狀細胞貧血的并發癥之一，常伴隨大腦低速血流，這與內皮損傷、顱內和顱外血管閉塞、腦出血相關。輸血可減少腦血流低速、降低循環鐮狀細胞百分比等。
鐮狀細胞貧血患兒約35%有腦血管疾病，包括靜止性腦梗塞和中風。在靜止性腦梗塞輸血（SIT）試驗中，通過磁共振成像進行靜止性腦梗塞檢測正常的兒童和不具有中風高風險的患者隨機分配接受標準治療（觀察組），另外輸血組每月輸血維持血紅蛋白超過9g/dL和目標血紅蛋白的濃度低于30%。3年后，與觀察組相比，輸血組新的靜止性腦梗塞相對風險降低到56%，但輸血方案中沒有對認知功能改善的觀察。
臨床上輸血可顯著預防鐮狀細胞貧血患兒中風，同時減少其他并發癥的發生率，故本試驗的結果是意料當中。因為鐮狀細胞貧血成年人患者神經認知功能降低，通過Debaun等人實驗是否能為鐮狀細胞貧血患者提供了一個降低腦血管疾病長期負擔的機會呢？
高達1/3的6歲患兒有無癥狀性腦梗塞。需要篩查和提前治療嗎？在實踐中，篩查和輸血是否有效，還是僅局限與臨床試驗中？輸血這一目標在臨床上是否能實現、如何保持靜脈通道、預防鐵過載、長期輸血并發癥的處理以及認知功能改善的效益有多大等問題紛紛涌現。在隨訪3年的基礎上，我們的建議是最低期限的輸血治療。
在鐮狀細胞貧血優化原發性腦卒中預防試驗中顯示，停止輸血會導致血液高速逆流和腦卒中復發。短時間內輸血能對大腦有長期的保護，這似乎不太可能。
還有什么方法能減輕鐮狀細胞貧血患者腦血管疾病負擔？比如羥基脲，可用于治療鐮狀細胞貧血。羥基脲可抑制血紅蛋白的形成聚合物從而保護紅細胞，它可減少成人和兒童疾病的發病率和死亡率，但長期的風險和益處是未知的。流行病學研究顯示，胎兒血紅蛋白對中風的影響是微弱的，而會受其他許多疾病并發癥的影響。
Debaun等人研究表明，在短期內篩查和輸血治療可減緩鐮狀細胞貧血相關的腦血管疾病的進程。這些結果是否能有效地轉化為臨床實踐，是否能帶來持續的益處以及是否能保持認知功能等需要更多的研究。