MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及并發癥、AML轉化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預后的差異性很大，治療宜個體化。根據MDS患者的預后積分，同時結合患者年齡、體能狀況、依從性等進行綜合評定，選擇治療方案。低危組MDS治療包括成分血輸注，造血因子治療，免疫調節劑，表觀遺傳學藥物治療。低危組患者一般不推薦化療及造血干細胞移植，但年輕低危組患者能耐受高強度治療，有望產生更好的效果/風險比和無進展生存及總生存率。
高危組MDS預后較差，易轉化為AML，需要高強度治療，包括化療和造血干細胞移植。高強度治療有較高的治療相關并發癥和死亡率，不適合所有患者。
