RNA干擾用于遺傳性疾病的治療

美國西北大學的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人發現RNAi同脆性X染色體綜合征（與FMR-1基因異常有關的導致智力低下的染色體病）之間的關系密切，揭示了與RNAi相關機制的缺陷可能導致人類疾病的病理機制。

遺傳性疾病的RNAi治療成為當今研究RNAi的又一大熱點。