腫瘤是多個基因相互作用的基因網絡調控的結果，傳統技術誘發的單一癌基因的阻斷不可能完全抑制或逆轉腫瘤的生長，而RNAi可以利用同一基因家族的多個基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性，設計針對這一區段序列的dsRNA分子，只注射一種dsRNA即可以產生多個基因同時剔除的表現，也可以同時注射多種dsRNA而將多個序列不相關的基因同時剔除。
Maen等應用RNAi技術成功地阻斷了MCF7乳腺癌細胞中一種異常表達的與細胞增殖分化相關的核轉錄因子基因Sp1的功能。盡管化療能有效消滅腫瘤細胞，卻不能有效的靶向腫瘤細胞，因此，在治療過程中導致很多正常細胞的死亡，實現靶向腫瘤細胞同樣也是以 RNA 干擾為基礎的腫瘤治療的重要發展方向。
已有很多針對不同基因的RNA干擾在體內和體外有效的抑制了腫 瘤 細 胞 的 生 長，這 些 目 的 基 因 包 括 ：B c l-2 、survivin、EGFR、VEGF 等。RNA 干擾代替傳統反義核酸進行轉錄后基因沉默，能高效地特異性抑制目的基因。與傳統的方法相比，R NA 干擾技術設計更簡便、作用迅速、效果明顯，其技術優勢還在于能根據不同病情，設計個體化治療方案。