骨髓抑制（最低值1～2周，一般維持7～10天，3～5周恢復）、脫發、消化道反應、口腔炎、膀胱炎，個別報道有肺炎、過量的抗利尿激素（ADH）分泌等。一般劑量對血小板影響不大，也很少引起貧血。此外，環磷酰胺可殺傷精子，但為可逆性。超高劑量時（>120mg/kg）可引起心肌損傷及腎毒性。
