腎母細胞瘤好發于兒童，是兒童第二位常見的腹部惡性腫瘤。98%的病例發生于10歲以下，最多見于3歲以下的兒童，3歲以后發病率顯著降低，5歲以后少見，成人中罕見，約有3%發生在成人，被稱為成人腎母細胞瘤。成人腎母細胞瘤中20%發生在15～20歲，80%發生在30～70歲。男女發病率無明顯差異，多數為一側發病，3%～10%為雙側，患者雙側同時或相繼發生。
腎母細胞瘤的確切病因尚不清楚，可能與11號染色體上的（位于11p13的）WT-1基因的丟失或突變有關，也可能是由于間葉的胚基細胞向后腎組織分化障礙，并且持續增殖造成的。該病也有一定的家族性發生傾向，因此，有人認為該病也具有遺傳性。