在過去的10年間，研究人員應用常規基因治療囊性纖維變性幾乎未獲得成功，該基因療法簡單將一個完整的矯正基因添加到病人的DNA中。而SMaRT的作用機制與其有所不同。SMaRT可阻礙RNA的處理進程——DNA與組成機體組織蛋白間的中間階段。
當機體構造一種新的蛋白時，首先將相關的DNA序列復制成藍圖RNA鏈。哺乳動物的DNA含有較長段的“垃圾”拷貝，在產生最終的蛋白之前，必須將這些拷貝從RNA鏈中清除掉。因此，一種被稱作剪接體（spliceosome）的細胞機將RNA鏈剪切成小碎片以丟棄這種“垃圾”拷貝，然后再將碎片接合在一起。
Liu研究小組利用剪接體處理并接觸到一個新的RNA片段。當剪接體將切斷的RNA片段再粘貼到一起時，便組成了新的RNA序列，從而糾正了引起囊性纖維變性的差錯。
研究人員工程化處理了一種可感染肺細胞的病毒，并將這個被稱作“微小基因”的片段移植到DNA內。該片段可與有缺陷的囊性纖維變性基因同時被解讀，但在剪接體進行剪切和粘貼時，微小基因一直存在于這個細胞中。
研究人員指出，由于這項技術作用于中間RNA的中間階段，所以該細胞仍在調控基因的表達，從而確保在正確的位置產生適量的蛋白質。與常規的基因療法比較，這是新基因療法取得的一大進展。
但研究人員同時告誡說，盡管這項技術很有希望，但該技術在達到臨床應用標準之前仍有許多問題需要解決。輸送微小基因的這些病毒的效率并不很高，且機體的免疫系統能迅速地將其破壞。
另一個問題是應促使該細胞繼續應用新的微小基因。紐約康奈爾大學的基因療法專家Ronald Ckystal認為，誘騙其原本性能并不容易。一個基因能產生其編碼的這種蛋白質的中心信條正是該細胞極力防御的某種物質。