體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞,使之表達基因產物,以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位,用健康的基因確切地替換異常的基因,使其發揮治療作用,同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移,還有很大困難。