多數為急性發病，本病預后不良，常在數月內死亡。慢性型患兒最終都發展成肝硬化，存活2年以上的患兒約有1/3左右并發肝腫瘤。
限制苯丙氨酸、酪氨酸飲食，糾正低血糖、低血鉀、堿中毒及出血傾向。尚要控制腎病。惟一有效治療是早期肝移植。
CRISPR基因組編輯技術使得科學家們能夠剪掉一段特異的DNA序列，用新序列來替代它，其有潛力治愈缺陷基因引起的一些疾病。為了實現這種潛能，科學家們必須找到一種方法安全地將CRISPR機器和校正的DN......
