基因組藥物的運用，將在醫學上產生革命性的變化。藥物將針對具體的每一個人，治療效率變得更高，并且更省錢。”科學家這樣告訴我們理解DNA。但我們距離那一天還很遙遠。
《科學》雜志最近報道，科學家們樂觀估計，要到2053年(DNA雙螺旋結構發現100周年時)，或者最樂觀的估計是在2020年，才可能有基因組藥物出現。
科學家一致認為，我們還沒到達利用基因信息直接生產響應藥物的地步。換言之，我們還沒有跨入真正的基因時代。測試完成僅僅是開始“我們經常會碰到人們提問，當人類基因組序列測試完成的時候會怎樣？以前通常的回答是：這將極大地促進藥物的開發；預防性藥物的時代即將來臨；針對個人的療法將得到推廣；人類壽命將拉長。而我們已經知道，人類基因組序列測試的完成，其實僅僅是一個開始。”美國科學家新德里·波瑞納說。
這種觀點得到了中國科學家的認同。華大基因研究中心副主任、研究員談學海說：“基因組藥物的普遍應用當然是更為遙遠的事。對人類整個基因組的認識、分析基因和各種疾病之間的關系都是巨大的工程，而讓整個醫學界跟上‘基因醫學’的步伐更不是一朝一夕能夠辦到的事。”
“當人類和一些病原體基因工程部分完成的時候，有人認為在20年后，人類醫藥將發生翻天覆地的變化；一些頑強的人類健康殺手將得到有效的控制。但當我們慶祝DNA雙螺旋分子結構發現50周年的時候，我們清楚地認識到，這樣的認識很不成熟。”牛津大學分子藥學學院的戴維德教授說。
如果我們人體生理學方面的知識沒有取得決定性的進展，那DNA序列的測試將變得毫無意義。“我們必須了解，生病的時候，人體內部發生了怎樣的變化，我們要怎樣去干預、治療以及預防。對于未來的藥物，我們需要扎實的知識和信息來分析基因和各種疾病之間的關系，至少對于一些常見病需要能夠弄清楚這些關系；此外，我們還需了解一些外在因素對疾病的影響。”
科學家認為，在未來，更多情況下障礙還是來自生物的多樣性，即不同的人種帶來的差異問題。
大概在30年前，醫生開始使用一種強力殺死細胞的藥物來治療患白血病的兒童。這種叫做6-巰基嘌呤(6MP)的藥物拯救了成千上萬的生命。然而，這種藥物會產生一定的副作用。早在20多年前就已經研究發現，它的毒素能夠滯留病人體內，并且會遺傳。這種藥物能夠迅速積累，然后滲入骨髓，進而產生感染。
不同的人種，這種酶缺陷的人所占比例是不一樣的。例如，在高加索人中，每300個人中就有一個這樣的人，這樣的人是不能接受6MP治療的，否則會帶來致命的危險。
這種困惑將是未來的基因組藥物普遍遇到的問題，基因藥物的風險是肯定的。