當地時間9月29日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了由Amylyx制藥公司開發的藥物Relyvrio（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方，AMX0035）用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）成人患者。該藥物是首款在隨機、安慰劑對照臨床試驗中顯著延緩ALS疾病進展并能延長生存期的治療藥物，也是116年以來FDA批準的第3款ALS治療藥物。
這款療法的獲批過程可謂一波三折。今年3月，FDA咨詢委員會以6：4的投票結果，表示臨床數據尚不支持這款療法的有效性。之后，Amylyx公司遞交了對臨床試驗數據的進一步分析以及來自其它臨床試驗的支持數據，并首次獲得加拿大監管機構的批準有條件上市。
今年6月，FDA通知Amylyx制藥公司，將審查新藥的最后期限延長至9月29日，以便有更多時間審查苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方（AMX0035）臨床研究數據的額外分析。
藥物Relyvrio延長ALS患者生存期，Amylyx公司官網圖
9月8日，FDA外周和中樞神經系統藥物咨詢委員會（PCNSDAC）以7:2的投票結果贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現有研究數據足以支持其用于治療肌萎縮側索硬化的上市申請。目前苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方（AMX0035）在ALS患者中的三期臨床試驗正在進行中，計劃于2023年底或2024年初完成。
ALS協會官網截圖
據ALS協會官網介紹，ALS協會曾將2014年ALS冰桶挑戰籌得的220萬美元投資于這種藥物的研發，還領導了長達數年的宣傳運動，以使這一療法獲得批準，包括在2020年9月向FDA提交了超過5萬個簽名，呼吁FDA批準該藥物。
肌萎縮側索硬化癥（ALS）是上運動神經元和下運動神經元損傷之后，導致包括球部（所謂球部，就是指延髓支配的這部分肌肉）、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。該病一般進展迅速，半數以上患者確診后平均生存時間為3-5年，最后多死于呼吸肌無力導致的呼吸衰竭。
此外，下一個ALS新藥可能也會很快到來，今年7月渤健和Ionis制藥公司的在研反義寡核苷酸療法上市申請已獲FDA受理，并同時授予其優先審評資格，審查新藥的最后期限定于2023年1月25日。期待更多漸凍癥創新療法研發順利，早日來到患者身邊。
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