亞盛醫藥再傳“捷報”，新靶點抗腫瘤藥物在美國獲批臨床

　　近日，由“千人計劃”專家、《家庭醫生》的創始人之一的楊大俊博士等人創辦的亞盛醫藥在靶向抗腫瘤藥物方面再傳“捷報”。

　　作為一家立足中國、面向全球的臨床階段生物醫藥研發公司，生物探索在2015年慕名采訪過創始人楊大俊博士。他表示：中國有大量藥需要進口，普通老百姓付不起高額的醫療費用，希望公司能夠打破中國不能做新藥的偏見，致力于讓中國老百姓吃得起新藥。如今這個“承諾”離兌現似乎不遠。

　　MDM2-p53靶點的作用機制

　　2016年6月1日，FDA告知亞盛醫藥，其自主設計開發的、具有全球知識產權的、作用于新靶點MDM2-p53的精準化抗腫瘤藥物APG-115獲批進入美國臨床。該項目為公司產品管線中第5個進入臨床階段的產品，也是公司第2個進入美國臨床階段的產品。

　　為此，生物探索也在第一時間聯系了楊大俊博士，聆聽他和公司總經理、國家千人計劃特聘專家郭明博士講述有關針對全新靶點MDM2-p53的精準化抗腫瘤藥物APG-115研發背后的故事。

　　生物探索：什么是APG-115，有哪些適應癥？

　　楊大俊博士：APG-115為口服有效，高度選擇性靶向MDM2-p53蛋白結合的小分子抑制劑，臨床前研究數據表明，APG-115對肉瘤、原發肝癌、原發胃癌等腫瘤可形成高效抑制，動物試驗給藥可讓腫瘤組織完全消失。另外一項研究結果表明，APG-115對干性老年眼底黃斑病變具有顯著的治療作用。

　　生物探索：APG-115從IND到批臨床用了多長時間？

　　楊大俊博士：APG-115自2016年4月30日公司向FDA提交APG-115的IND申請到FDA批準臨床，僅用了不到30個工作日的時間。

　　生物探索：為何速度如此短，有什么經驗可以分享的？

　　楊大俊博士：我們在前期設計、開發階段，所有研究方案設計與實驗實施均嚴格按照國際最高技術標準進行，從而有效保證了APG-115的各項研究工作質量。FDA在該項目IND技術審評期間，僅進行了一次相關技術問題的溝通，大大縮短了審評審批時間。值得一提的是，APG-115的臨床前研究，包括臨床實驗方案設計等工作，均我們科研團隊自主完成，而這兩塊恰恰是FDA在IND技術審評過程中最為關注的地方。

　　郭明博士：APG-115的所有藥學研究工作均由公司科研團隊在國內生產基地內按照GMP標準完成，包括化學合成、處方前、制劑工藝、分析與質量標準及臨床研究用藥生產等。而按照國際標準開展藥學研究，這是我們的一貫作風。

　　生物探索：目前國際上有關MDM2-p53靶點的藥物研發現狀如何？

　　楊大俊博士：目前國際上僅有4項以MDM2-p53為靶點的藥物處于臨床研發階段，都是世界排名前十的跨國制藥企業，進度最快的僅處于Ⅱa期臨床階段，而國內在該靶點領域的在研藥物，除APG-115外尚未見有其它報道。

　　此外（你知道的），我和王少萌博士曾經在美國創立了公司Ascenta（亞生生物），也曾在MDM2-p53靶點上發現了另一個藥物，由于趕上了2008年金融危機公司無法IPO，就在2010年將這個臨床前項目以3.98億美元轉讓給賽諾菲（Sanofi）。在金融危機陰影下，這好像是2010年華爾街生物醫藥界最大的項目轉讓交易。

　　生物探索：APG-115若通過臨床試驗并成功上市，具有哪些深遠影響？

　　楊大俊博士：該藥物研發成功，將會填補國內在MDM2-p53靶點領域內的藥物空白，同時該藥物也具備Best-in-Class類原創藥物潛力。

　　生物探索：公司的下一步計劃？

　　楊大俊博士：公司將加快APG-115臨床研究進度，爭取早日將項目投入市場，為臨床惡性腫瘤及干性老年眼底黃斑病變患者提供更為高效、安全的新型治療藥物。目前公司也正在同時向國家藥監局（CFDA）申報APG-115的中國臨床試驗。

　　生物探索：在您看來，公司的核心競爭力是什么？

　　楊大俊博士：公司主要瞄準國際新型小分子靶向抗腫瘤藥物研發熱點及發展趨勢，設計、優化與開發具有全球自主知識產權的系列原創小分子靶向抗腫瘤藥物，用于治療腫瘤，乙肝和抗衰老疾病；并填補國內該類技術研究及市場產品空白，并進軍國際高端醫藥市場。公司在基于靶向蛋白結構的藥物設計與優化領域形成了多項核心技術，擁有近80項國際發明ZL。

　　生物探索后記：關于亞盛醫藥的pipeline最新進展

　　從公司的產品管線可見，公司有9個在研產品，據楊大俊博士介紹：截止目前，亞盛有5個產品進入美國、澳洲和中國臨床I-II期階段。

　　亞盛醫藥在原創新藥研發領域內的整體能力與水平處于國際先進地位：公司專注于已為臨床驗證的癌癥靶點，其研發產品管線主要細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑，通過抑制IAP，Bcl-2/ Bcl-xL和MDM2-p53等，重啟腫瘤細胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑；與腫瘤治療的有密切相關性的表觀遺傳學靶點的抑制劑等。