AI制藥探索新藥研發“無人區”，做真正顛覆創新型的藥物

“人類受限于生理極限，需要把復雜的問題降維，這個過程其實把很多東西都割裂了，但AI可以在高維的空間內去提煉規律，所以越是復雜的、人類難以理解的東西，其實越適合AI。”

“我們對疾病的分類是基于生物學的理解，但一些疾病可能是由一個混沌的、人類無法理解的規則驅動的，在這種情況下，AI也許能發揮更大的價值。”

新藥研發是一項周期長、風險高的工作，為突破“研發周期10年、研發費用10億美元”的“雙十”定律，許多創新藥公司寄希望于AI制藥。

自2020年11月，谷歌旗下人工智能技術公司DeepMind提出的深度學習算法Alphafold，破解了困擾醫學專家五十年之久的蛋白質分子折疊問題開始，AI制藥的資本市場迅速火熱起來。輝瑞、藥明康德等國內外頭部藥企，BAT等互聯網巨頭，以及AI藥物研發初創企業紛紛加入這一賽道。

熱度的背后，行業的現狀似乎并不樂觀：今年8月，專注AI藥物篩選的獨角獸企業AbSci宣布裁員20%；目前，世界上尚無AI制藥產品順利上市……

AI制藥究竟能做什么、成果何時能夠落地？9月21日，百圖生科CEO劉維，中以海德天使投資人陳明鍵，浙江大學生命科學研究院教授、深圳灣實驗室資深研究員王立銘，在一場以“AI制藥如何改造新藥研發”為主題的直播活動中，就上述話題作了探討。

AI制藥或可探索新藥研發“無人區”

據頭豹研究院報告顯示，AI制藥是指將自然語言處理、機器學習及大數據等人工智能技術應用到制藥領域各環節，以提高、優化新藥研發的效率及質量，降低臨床失敗概率及研發成本。

王立銘認為，可以從兩個方面來理解AI制藥，一方面，它可以提高效率，如減少人工成本，利用算力破解某些本來需要實驗解決的問題等；更有野心的一面是，它或許可以創造出本來沒有的東西，比如發掘出人類在傳統知識或生活中根本不可能意識到的、可以成為一個靶點的東西，或者開發出一種人類在生物學范疇內不可能想象到的藥物形式。

前者已經被多項實踐證明，后者正是百圖生科想嘗試發掘的領域。“我們想做的不只是加速藥物研發的過程，也不只是形成一個概念或寫出一篇論文，而是用AI真正地去做顛覆創新型的藥物，并且讓一個新藥落地，形成一個創新藥廠。”劉維說。

9月上旬，百圖生科發布了“ImmuBot”（免疫機器人）戰略。據悉，這是一種通過生物計算引擎 de novo 設計的全新蛋白質藥物，可實現傳統抗體藥物無法實現的復雜作用機制，有望為大量未滿足的臨床需求提供新的解決方案。

劉維認為，AI制藥最大的特點在于能夠做大空間內的開放創造，提高藥物發現的效率。“人類受限于生理極限，需要把復雜的問題降維，這個過程其實把很多東西都割裂了，但AI可以在高維的空間內去提煉規律，所以越是復雜的、人類難以理解的東西，其實越適合AI。”

這也是王立銘對AI制藥的期待：“我們可以看到AI應用的例子，像AlphaGo、AlphaFold 2，已經在自主地提煉出人類根本就不知道的知識；另一方面，AI也許能在人類無法理解的時候幫助我們對疾病作出更好的描述和分析，我們對疾病的分類是基于生物學的理解，但一些疾病可能是由一個混沌的、人類無法理解的規則驅動的，在這種情況下，AI也許能發揮更大的價值。”

成果何時能落地？

雖然人們對AI抱有革命性的期待，但截至目前，全球范圍內尚未出現順利上市的AI研發藥物，行業最初的熱浪褪去后，對AI制藥成果的質疑之聲逐漸凸顯。

對此，劉維持樂觀的態度。“做越創新的事，整個研發的周期就越長。今天也有一些AI藥物已經進入臨床階段，如果順利的話，過幾年可能就能上市。”

劉維進一步解釋道，“當一個創新藥物進入臨床Ⅱ期的時候，就已經有了很大的市場價值，其藥物研發企業一般都可以上市。進入臨床Ⅱ期，意味著一個公司擁有自己的藥物管線，已經產生了很多的投入，完成了很多的研發，通過了很多的審批，雖然在成果落地之前還面臨著很高的失敗率，和很長的周期，但這已經是一個很重要的資產。”

劉維認為，目前國內外很多的AI藥物公司都已經或者即將走到這個階段——一個被監管部門、資本市場和國際大藥企認可的階段。“這些年，國際大藥企對于剛進入臨床和即將進入臨床的、創新性足夠強的管線，以幾億、幾十億美金的價格去收購藥物的權益，是很常見的事情。所以更快落地、更快地有現金流，和在行業支持創新夢想、愿意分擔公司投入的情況下去做更創新的事，是兩條都可以嘗試的道路。”

作為業內人士，王立銘則認為，由AI驅動新靶點的發現，再到臨床和新藥誕生的完整過程，即便一切順利，也要再等幾年，“一定要看到成果出現、才能認為它是真實的，我覺得會錯失很多重要的事情。”