臨床試驗獲準實施干細胞治療曙光乍現

　　從被發現至今，各國的科學家對干細胞的研究熱情絲毫未減。從早期的干細胞調節機制研究到如何獲取這類“全能”細胞，再到近些年對其臨床應用的各項探索，相關研究推進了干細胞技術的不斷進步，也為醫療應用帶來了曙光。

　　胚胎干細胞提取新途徑

　　誘導多能干細胞(iPS細胞)的發現雖平息了“倫理之爭”，但其具體性能有待證實。相關研究需從零開始，這使得干細胞的臨床應用之路變得漫長。令人欣喜的是，美國細胞高級技術研究所的專家們在2008年發明了獲取胚胎干細胞的新方法：在人的受精卵分裂的某個時期，將從中提取的細胞誘導成胚胎干細胞。這不僅避免了對人體胚胎的傷害，還有望利用此前的多項研究進展，加速其臨床醫療研究。

　　與此同時，iPS細胞研究也取得可喜進展。據2010年7月2日出版的《細胞—干細胞》報道：來自美國、日本的三個研究小組分別利用人類血液成功制成iPS細胞。之前人們通常采集皮膚細胞來制作iPS細胞，耗時長達六七十天;新技術從血液采集算起只需要25天，為研究者和患者提供了便利。

　　最大障礙有望攻克

　　從人們發現干細胞開始，將這個“萬用細胞”應用于疑難雜癥治療的夢想就從未停止過。目前，干細胞技術應用于醫療的最大障礙在于其致瘤性。在實際應用中，要想獲取有醫療價值的誘導干細胞，需借助病毒作為“搬運工”，將干細胞形成所需的基因“搬入”細胞內，但是這類 “搬運工”如果執行完“任務”后賴在細胞里不肯出來，或是植入的基因長時間殘留在細胞內，都會產生致癌風險。科學家們一直致力于攻克這兩大難題，以期進一步推進干細胞的臨床應用。

　　2009年，英國愛丁堡大學和加拿大多倫多大學等機構的研究人員在《自然》雜志網站上報告說，他們發現了一類“靠譜”的“搬運工”，從而實現了不借助病毒、安全地將普通皮膚細胞轉化為iPS細胞的可能。幾天后，美國科學家在《細胞》雜志上發表研究報告說，他們可以將iPS細胞中因轉化需要而植入的基因在“完成任務”后“掃地出門”，且保證已經形成的干細胞功能正常發揮。這兩項重大突破幫助科學家們成功地實現了“過河拆橋”的夢想，將潛在的危險因素清除掉了。

　　同樣，利用胚胎干細胞生成器官或組織進行移植治療，也潛伏著危險：將其植入人體后，一些尚未分化成相應組織的剩余胚胎干細胞可能會失去控制，進行無序分化，引發惡性腫瘤。近日，美國斯坦福大學醫學院的鄂文·威斯曼等研發出一種新方法，在將胚胎干細胞形成的組織細胞植入人體前，使用一種特殊的蛋白質“武器”，將未分化的胚胎干細胞移除，消除了干細胞療法可能帶來的致命副作用。

　　讓癱瘓者站起，使失明者復明

　　就在2010年10月11日，美國啟動了全球首例胚胎干細胞臨床試驗，用于治療脊柱損傷。美國杰龍(geron)生物醫藥公司對外宣布，一名截癱患者正在接受人體胚胎干細胞治療試驗。杰龍公司首席執行官托馬斯·奧卡馬在一份聲明中表示，“這次臨床試驗可謂這一領域的里程碑。”

　　視網膜黃斑變性是發達國家最常見的眼疾之一，僅在美國就有1000萬人正遭受不同程度黃斑變性的困擾。該疾病的患者視力逐漸減退甚至失明，又稱為漸進式失明。2010年11月，美國食品和藥物管理局批準了美國先進細胞技術公司(ACT)利用胚胎干細胞療法治療視網膜黃斑變性的臨床實驗。今年7月，首例以人類胚胎干細胞醫治漸進式失明患者的手術正式實施：來自加州大學洛杉磯分校、由史蒂芬·施瓦茨教授領導的研究小組，將5萬個細胞植入了患者的病眼內，該患者此前備受黃斑變性失明的折磨。資助該項目的先進細胞技術公司表示，病患“復蘇已無大礙”。史蒂芬·施瓦茨亦稱：“早期跡象顯示，患者在手術過程中適應良好。”

　　此外，由英國倫敦大學學院教授彼得·科菲主導實施的針對視網膜黃斑變性的首個干細胞人體治療試驗，也已通過英國醫藥與保健產品管理局許可。

　　干細胞進入醫療應用的時代悄然開啟，讓世人看到了“癱瘓者站起，失明者復明”的曙光。