一款新藥的誕生平均需要十年。古稀之年的丁健院士,已經為我國創新藥研究投入了三十余年。
10月23日,上海市科學技術獎勵大會舉行,中國工程院院士,中國科學院上海藥物研究所研究員丁健獲得科技功臣獎。
由于進口抗腫瘤藥物價格昂貴,他一直將“做讓老百姓用得起的好藥”視為目標,“如果有100個患者,卻只有兩三個人負擔得起這種藥,那這項研究的應用價值就大打折扣。”丁健說。
作為腫瘤藥理學家,丁健建立了代表國際先進水平的抗腫瘤藥物靶向篩選和貼近臨床的藥效學評價體系,領導研發的14個抗腫瘤候選新藥在國內外進入臨床研究,其中c-Met抑制劑谷美替尼已經分別在中國和日本獲批上市,20個新藥完成成果轉化。
創新不能躺在以往觀念上
“1992年回國以后選擇的這條路,一直走到現在,我覺得還是選得很對。”在位于上海浦東新區的中國科學院上海藥物所里,丁健院士接受第一財經在內的媒體采訪時回憶稱,“30年多前回來時,我在想留在這里要干什么?深思之后,我意識到:只有當我的工作符合國家的需求、老百姓的需求,事業才可能有發展。”
不過,丁健在國外并不是做藥的,而是回來以后邊學邊做。“中間面對了很多次失敗,科研這條路最難的是擁有真正的熱愛和能經受失敗的精神。”
丁健團隊搭建了符合國際規范和水準的覆蓋分子水平、細胞水平和整體動物水平的系統化三級抗腫瘤藥物評價平臺;布局了“抗腫瘤藥物研發、敏感標志物探究、耐藥機制探明,以及聯合用藥方案制定”四位一體的藥物轉化研發平臺;聚焦蛋白激酶、表觀遺傳、腫瘤代謝、腫瘤免疫微環境四大研究領域,儲備了一條具有國際競爭力的抗腫瘤藥物研究管線。主持藥物藥理學科首個國家自然科學基金委創新研究群體項目(2008-2016),搭建了分子靶向抗腫瘤藥物機制研究體系,提升藥物創新能力。
作為主要發明者之一,他研發的治療c-Met抑制劑谷美替尼于2023年3月被國家藥品監督管理局(NMPA)附條件批準上市,于2024年6月在日本上市;3個新藥已提交上市申請或預申請;10個候選新藥正處于臨床研究, 其中3個同步在美日澳開展臨床研究。
采訪中,丁健多次強調創新的重要性。“做科學研究的不能與時俱進,還是躺在以前的觀念上,肯定跟不上形勢。現在發展更快了,比如,現在有針對腫瘤的細胞治療。還有一些新技術的大量應用,我們需要尋找新的聯合用藥方案和治療手段。”
呼吁耐心資本支持生物醫藥
從1992年至今,丁健完整地見證了上海乃至中國生物醫藥領域的發展。
在丁健看來,在抗腫瘤藥物領域,中國與發達國家相比還有一定的差距,“跟跑”的局面尚未突破,一般第一個靶點的發現通常是國外大藥企取得的,但近年來差距也在逐漸縮小,特別是在抗腫瘤藥物研究領域的個性化研究方面,我國已與世界同步開展研究,并爭取一定的引領性。“這些年來,我們國家還是發展得很迅速的,特別是在細胞治療藥物,抗體、小分子藥物和一些新興技術方面,這幾年與國外的差距越來越小,而且我們國內也有很多新藥品種上市。”
同時,他也呼吁要長期穩定地支持生物醫藥的發展。“要把科技創新做下去,資本市場一定要有支持,尤其是這個領域是屬于長期投資領域,失敗的風險也很大,要能夠容忍失敗。”
7月,上海公布了《關于支持生物醫藥產業全鏈條創新發展的若干意見》,其中包括投融資方面的措施。
上海市科委副主任朱啟高此前對第一財經介紹,近三年來,上海本土創新藥企的融資交易數量和融資金額均位居全國前列,平均融資額居于全國首位,顯示出資本市場對上海企業的信心。同時,生物醫藥行業本身具有高風險、高投入、長周期等特征,對產業資本具有較強依賴性。結合此次新政策出臺,對完善生物醫藥產業投融資體系進行整體部署,推動產業加快轉型升級、提質增效。
比如,培育中長期投資者和耐心資本、鼓勵開展企業風險投資、支持企業通過并購重組做大做強、多形式拓寬企業融資渠道。
“新藥的研發周期很長,短期也看不到回報。如果做到一半甚至快要臨床了卻中斷了資金支持,這對于創新藥的影響非常大,現在提出了耐心資本,希望能夠落到實處做好做大。”丁健說。
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