全球首創！光谷藥企研發“孤兒藥”有望國內率先上市

 武漢晚報訊（記者李昕宇 通訊員康鵬）每一款“孤兒藥”的研發上市都是對一個罕見病患者群體的解困。記者獲悉，光谷藥企紐福斯生物科技有限公司研發的產品NR082眼用注射液，是一款治療眼部罕見疾病的藥物，目前已進入三期臨床試驗階段。

　　    “孤兒藥”是對于預防、治療、診斷罕見病的藥品的稱號，其研發過程面臨著患者數量少、疾病認知有限、上市藥物數量少、投入成本大、商業回報難達預期等挑戰，使許多罕見病面臨“全球無藥”的困境。目前，我國正通過財稅政策支持、優先審評審批、延長ZL保護期等多種舉措推進罕見病藥物研發。

　　    企業相關負責人介紹，NR082眼用注射液旨在治療ND4介導的萊伯氏遺傳性視神經病變。該疾病是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發于14歲—21歲的青年男性，患者表現為雙目視力受損至失明，迄今尚無有效治療方法。

　　    經過10余年研究探索，紐福斯團隊成功研發的NR082眼用注射液，以病毒作為載體，將正確的基因遞送至受損的視神經節細胞，從而提高甚至恢復患者的視力。

　　    目前，該藥物在中國已經完成一期、二期臨床試驗，正在開展三期。同時，該藥物已被美國FDA和歐洲藥品管理局授予“孤兒藥”稱號，正在進行一期、二期臨床試驗的準備工作，是首個獲得中美兩國許可的中國基因治療新藥。

　　    據了解，三期臨床試驗為治療作用確證階段，其目的是進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據。

　　    作為光谷本土成長的醫藥研發公司，紐福斯生物科技有限公司已成為國內眼科基因治療頭部企業。從兩間辦公室起步，成立6年來，該公司先后4輪融資，獲評“麻省理工科技評論50強”“中國潛在獨角獸企業”等。

　　    光谷是全國生物醫藥產業重點高新區。目前，光谷生物城已集聚3000余家研發型企業，400多個1類新藥管線在研、40多個進入臨床。近5年每年新增1家上市公司，39家省級“金種子”企業正在上市路上。