Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法,由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成,可通過使機體持續產生因子IX,即缺陷相關病毒(AAV),降低符合條件的乙型血友病(B型血友病)患者的異常出血率。